Multiple Myeloma (MM)-01

Goed herstel fan in húshâldlike pasjint mei meardere myeloma mei CAR-T-terapy nettsjinsteande gebrek oan BCMA-ekspresje

In froulike pasjint diagnostearre mei stadium IIIA IgD-λ type multiple myeloma yn 2018 krige earste-line behanneling benammen mei bortezomib. Nei 3 syklusen berikte se folsleine remission (CR). Yn oktober 2018 ûndergie se autologe hematopoietyske stamseltransplantaasje as konsolidaasjeterapy, folge troch ûnderhâldsterapy mei lenalidomide. Yn april 2020 kaam de sykte werom, en se ûndergie 7 syklusen fan twadde-line behanneling, wat in minne effektiviteit oplevere. Fan desimber 2020 oant april 2021 krige se gemoterapy foaral mei daratumumab, mar bienmurgbiopsy liet noch 21.763% maligne monoklonale plasmasellen sjen, mei serumfrije ljochtketen λ op 1470 mg/L en urinefrije lichte keten λ by 5330 mg/L. Tsjin dy tiid hie se grutte standert en nije behannelingen dy't binnenlânsk te krijen wiene, útput, ynklusyf it ûndergean fan autologe stamseltransplantaasje, mei yngong yn in CAR-T klinyske proef de bêste oerbleaune opsje.

Ferwiisd troch pleatslike dokters, presintearre se op 10 maaie 2021 oan it Ludaopei sikehûs, yn 'e hope om har yn te registrearjen foar har klinyske proef foar BCMA CAR-T-terapy yn multiple myeloma (MM). By opname wie se yn in ferswakke steat mei generalisearre pine en weromkommende koarts. Wiidweidige ûndersiken befêstige "meardere myeloma, λ-ljochtketentype, ISS-stadium III, R-ISS-stadium III, mSMART-hege risiko-groep."

PET-CT-scan die bliken ferhege metabolike aktiviteit yn sêfte weefseltichtens binnen de bonkenmurgholten fan bilaterale femurs en tibias, wat oanjout fan tumor belutsenens. Beenmurgbiopsy liet 60,13% maligne monoklonale plasmasellen sjen sûnder útdrukking fan BCMA.

Ludaopei Sikehûs ynformearre de pasjint en har famylje oer de effektiviteit fan aktuele behannelingen foar BCMA-negative multiple myeloma, dy't, hoewol mooglik effektyf neffens guon literatuer, gjin definitive gegevens mist. Nei soarchfâldich ôfwaging keas de pasjint en har famylje der foar om troch te gean mei it behannelingplan.

Nei prekondysje mei FC-rezjym, waarden BCMA CAR-T-sellen op 1 juny 2021 ynfoege yn it Ludaopei sikehûs. De pasjint ûntwikkele koarts nei infuzje, dy't stadichoan kontrolearre waard mei agressive anty-ynfektive en symptomatyske stypjende behanneling. Fjirtjin dagen nei-ynfúzje liet bienmurgbiopsy gjin oerbleaune maligne monoklonale plasmasellen sjen. Ienentritich dagen nei-ynfúzje bleau bienmurchbiopsy negatyf. Serumimmunofixaasje wie negatyf, serumfrije ljochtketen λ wie binnen normaal berik, en serum M-protein wie negatyf, wat oanjout op folsleine remission fan 'e sykte.

Op it stuit, mear as 8 moannen nei ûntfangst fan BCMA CAR-T-cell-infúzje, bliuwt de pasjint yn folsleine remission mei goede herstel en hege tefredenheid mei de behannelingsútkomst.