Ynnovative gen-terapy biedt nije hope foar sikkelsel- en thalassemypasjinten

Ynnovative gen-terapy biedt nije hope foar sikkelsel- en thalassemypasjinten

Yn in baanbrekkende ûntwikkeling foar pasjinten dy't lije oan sikkelselsykte (SCD) en thalassemy, toant in nije gen-terapy opmerklik súkses. Dizze terapy, dy't avansearre CRISPR/Cas9-gene-bewurkingstechnology brûkt, hat in 100% genêzingsnivo yn klinyske proeven sjen litten, en biedt fernijde hope oan dyjingen dy't fjochtsje mei dizze slimme bloedsteuringen.

De terapy, ûntwikkele mei it proprietêre ModiHSC®-platfoarm, is rjochte op de genetyske woartels fan SCD en thalassemy. Troch de BCL11A-enhancer krekt te bewurkjen yn autologe hematopoietyske stam- en progenitorsellen, stelt de terapy it lichem yn steat om hegere nivo's fan fetale hemoglobine (HbF) te produsearjen. Ferhege HbF-nivo's binne oantoand om de skealike effekten fan sikkelhemoglobine (HbS) tsjin te gean en de symptomen fan sawol SCD as thalassemia te ferminderjen, ynklusyf it foarkommen fan vaso-okklusive krizen en ferlichting fan hemolytyske bloedearmoed.

BIOOCUS, in liedende krêft op it mêd fan gen-terapy, yn gearwurking mei Lu Daopei Sikehûs, hat ynstruminteel west om dizze ynnovative behanneling oan pasjinten te bringen. 

It klinyske súkses fan 'e terapy is ongeëvenaard, mei 15 pasjinten dy't oant no ta binne behannele, allegearre dy't folsleine remission en signifikante ferbetteringen yn har libbenskwaliteit berikke. Dit 100% genêzingsnivo is in wichtige mylpeal yn 'e striid tsjin SCD en thalassemy.

De terapy hat ynternasjonale erkenning krigen, mei saakkundigen oer de heule wrâld dy't it begroeten as in trochbraak yn 'e behanneling fan genetyske bloedsteuringen. It opfalt net allinich foar syn effektiviteit, mar ek foar syn kosten-effektiviteit. Oars as oare gen-terapyen, dy't te djoer kinne wêze, biedt dizze behanneling in tagonkliker priismodel, wêrtroch it in leefbere opsje is foar in breder skala oan pasjinten.

Yn ien twingende gefal ûnderfûn in 12-jier-âlde pasjint mei weromkommende vaso-okklusive krizen en slimme hemolytyske bloedarmoede in folslein stopjen fan symptomen nei behanneling mei dizze gen-terapy. Dit gefal, ûnder oaren, markearret it transformative potensjeel fan 'e terapy foar SCD en thalassemy-pasjinten wrâldwiid.

Om't BIOOCUS de beskikberens fan dizze terapy bliuwt útwreidzje, ynklusyf oankommende klinyske proeven yn Sina, sjocht de takomst kânsryk foar dyjingen dy't beynfloede binne troch dizze útdaagjende sykten. Mei de stipe fan Lu Daopei Sikehûs is dizze terapy ynsteld om de standert fan soarch foar SCD en thalassemy op 'e nij te definiearjen, en biedt in nije lease op it libben foar ûntelbere pasjinten.

As jo ​​of in leafste wurdt beynfloede troch sikkelselsykte of thalassemy en binne ynteressearre yn it ferkennen fan dizze ynnovative behanneling, noegje wy jo út om kontakt mei ús op te nimmen. Us team is ree om jo de stipe en ynformaasje te jaan dy't jo nedich binne om ynformearre besluten te nimmen oer jo reis yn sûnenssoarch.