Lupus érythémateux systémique (LED)-05

Mme C est une femme de 32 ans qui a reçu un diagnostic de lupus érythémateux disséminé (LED) il y a deux ans. Ses principaux symptômes comprenaient une néphrite sévère, de l'arthrite et des éruptions cutanées. Malgré plusieurs traitements immunosuppresseurs (notamment des glucocorticoïdes, de l'hydroxychloroquine et du rituximab), son état est resté incontrôlé.

Condition de prétraitement :

Symptômes : douleurs et gonflements articulaires sévères, éruptions cutanées persistantes, fatigue importante et poussées de néphrite récurrentes.

Résultats de laboratoire :

# Score SLEDAI-2K : 16

# Niveaux sériques d'anticorps anti-ADN double brin : élevés au-dessus de la plage normale

# Niveaux de complément C3 et C4 : inférieurs à la normale

Processus de traitement :

1.Sélection des patients : Compte tenu de l'inefficacité des traitements traditionnels et de la gravité de son état, Mme C a été inscrite à un essai clinique sur la thérapie cellulaire CAR-T.

2.Préparation : Avant de recevoir la perfusion de cellules CAR-T, Mme C a subi un conditionnement de chimiothérapie standard pour épuiser les lymphocytes existants et se préparer à l'introduction des cellules CAR-T.

3. Préparation cellulaire :

# Des lymphocytes T ont été isolés du sang de Mme C.

# Ces cellules T ont été génétiquement modifiées en laboratoire pour exprimer des récepteurs d'antigènes chimériques (CAR) ciblant les antigènes CD19 et BCMA.

4. Infusion cellulaire : Après des tests d'expansion et de qualité, les cellules CAR-T modifiées ont été réinjectées dans le corps de Mme C.

5. Surveillance des patients hospitalisés : Mme C a été surveillée à l'hôpital pendant 25 jours après la perfusion pour observer les effets secondaires potentiels et évaluer l'efficacité.

Résultats du traitement :

1. Réponse à court terme :

# Amélioration des symptômes : Dans les trois semaines suivant la perfusion, Mme C a constaté une réduction significative des douleurs et des gonflements articulaires, et ses éruptions cutanées ont progressivement disparu.

# Résultats de laboratoire : Deux jours après la perfusion, les lymphocytes B présents dans le sang de Mme C ont été complètement éradiqués, indiquant un ciblage efficace par les lymphocytes CAR-T.

2.Évaluation à mi-parcours (3 mois) :

# Score SLEDAI-2K : réduit à 2, indiquant une rémission substantielle de la maladie.

# Fonction rénale : Réduction significative de la protéinurie, avec néphrite maîtrisée.

# Marqueurs immunologiques : diminution des taux d'anticorps anti-ADN double brin et retour à la normale des taux de complément C3 et C4.

3.Résultats à long terme (12 mois) :

# Rémission soutenue : Mme C a maintenu une rémission sans drogue pendant un an sans aucun signe de rechute du LED.

# Sécurité : Mis à part le léger syndrome de libération de cytokines (SRC), Mme C n'a ressenti aucun effet secondaire grave. Son système immunitaire s’est progressivement rétabli après le traitement et les cellules B réémergentes n’ont pas présenté de pouvoir pathogène.

Dans l'ensemble, l'état de Mme C a montré une amélioration remarquable et une rémission durable après la thérapie cellulaire CAR-T, démontrant le potentiel de ce traitement pour le LED sévère et réfractaire.

Rapport de test de cellule CART :