Myélome multiple (MM)-02

Un patient italien cherche un traitement et est guéri d'un myélome multiple grâce à la thérapie CAR-T

Cinty, une femme de 66 ans, a reçu un diagnostic de myélome multiple à chaînes légères lambda, stade I ISS, en Italie en octobre 2018. Après avoir reçu 4 cycles de chimiothérapie VTD, elle a développé une fracture du tiers latéral de la clavicule et neuropathie périphérique. À la recherche d’un traitement plus efficace, elle a subi deux greffes de cellules souches autologues en mai 2019 et novembre 2019, obtenant une rémission complète, et a été maintenue sous lénalidomide oral.

Cependant, en août 2020, un examen TEP/CT de suivi a révélé une nouvelle destruction osseuse et une augmentation rapide des chaînes légères libres dans le sérum. La biopsie de la moelle osseuse a indiqué une progression de la maladie et les tests FISH ont montré une nouvelle anomalie cytogénétique : t (11 ; 14). Après 4 cycles de chimiothérapie par DVD à partir de septembre 2020, sa maladie était incontrôlée et a encore progressé. Malgré le passage à 3 cycles du régime PCd, ses douleurs osseuses ont persisté et l'œdème bilatéral des membres inférieurs s'est aggravé. Après avoir épuisé de nombreux traitements efficaces internationalement reconnus et subi deux greffes de cellules souches autologues, elle a développé une résistance à plusieurs médicaments.

Après avoir pris connaissance de l'efficacité significative de l'essai clinique CAR-T à l'hôpital Ludaopei grâce à des informations en ligne, elle a demandé un visa et est arrivée en Chine en mars 2021. Après un mois de quarantaine, elle a été admise à l'hôpital Yanda Ludaopei le 22 avril. 2021. Suite à une série d'examens et d'évaluations de la maladie, elle a reçu une perfusion de cellules BCMA CAR-T après préconditionnement par chimiothérapie FC en mai de la même année. Après la perfusion, ses signes vitaux étaient stables et elle n’a ressenti aucun effet secondaire significatif, à l’exception d’une légère fièvre. Son œdème bilatéral des membres inférieurs s’est progressivement atténué et elle était heureuse de constater que son état de santé général s’améliorait.

Un mois après la perfusion de CAR-T, les résultats du test de Cinty ont montré : une quantification des protéines urinaires sur 24 heures à 50 mg/jour, significativement réduite par rapport aux niveaux d'admission ; chaînes légères libres de sérum : FLC-κ à 4,58 mg/L et FLC-λ à 0,61 mg/L ; et l'évaluation de la moelle osseuse n'a montré aucune cellule plasmatique significative. Elle a été cliniquement évaluée comme étant en rémission complète (RC).

Actuellement, huit mois après son retour en Italie, les maux de dos et l'œdème bilatéral des membres inférieurs de Cinty ont complètement disparu et elle est en bonne santé. À des milliers de kilomètres de là, Cinty a exprimé sa sincère gratitude à l'équipe de l'hôpital Yanda Ludaopei et au directeur Zhang Xian.

Ces deux cas cliniques de l'hôpital Ludaopei démontrent que même les patients présentant une expression faible ou inexistante de BCMA dans le myélome multiple peuvent obtenir une bonne efficacité avec la thérapie cellulaire BCMA CAR-T. Cela représente une avancée majeure dans le traitement CAR-T du myélome multiple, apportant un nouvel espoir aux patients atteints de troubles plasmocytaires avancés et de myélome multiple.