Myélome multiple (MM)-01

Bonne récupération d'un patient atteint de myélome multiple domestique avec la thérapie CAR-T malgré le manque d'expression de BCMA

Une patiente chez laquelle un myélome multiple de type IgD-λ de stade IIIA a été diagnostiqué en 2018 a reçu un traitement de première intention principalement par le bortézomib. Après 3 cycles, elle a obtenu une rémission complète (CR). En octobre 2018, elle a subi une greffe autologue de cellules souches hématopoïétiques comme traitement de consolidation, suivie d'un traitement d'entretien au lénalidomide. En avril 2020, la maladie a rechuté et elle a subi 7 cycles de traitement de deuxième intention, avec une efficacité médiocre. De décembre 2020 à avril 2021, elle a reçu une chimiothérapie principalement avec du daratumumab, mais la biopsie de la moelle osseuse montrait toujours 21,763 % de plasmocytes monoclonaux malins, avec une chaîne légère libre λ dans le sérum à 1 470 mg/L et une chaîne légère libre λ dans l'urine à 5 330 mg/L. À cette époque, elle avait épuisé les principaux traitements standards et nouveaux disponibles dans le pays, y compris la transplantation de cellules souches autologues, la participation à un essai clinique CAR-T étant la meilleure option restante.

Référée par des médecins locaux, elle s'est présentée à l'hôpital Ludaopei le 10 mai 2021, dans l'espoir de s'inscrire à leur essai clinique pour la thérapie BCMA CAR-T dans le myélome multiple (MM). A son admission, elle était dans un état de faiblesse avec des douleurs généralisées et des fièvres récurrentes. Des examens complets ont confirmé "un myélome multiple, type chaîne légère λ, stade III ISS, stade III R-ISS, groupe à haut risque mSMART".

Le TEP-CT a révélé une activité métabolique accrue dans la densité des tissus mous dans les cavités médullaires des fémurs et des tibias bilatéraux, indiquant une atteinte tumorale. La biopsie de la moelle osseuse a montré 60,13 % de plasmocytes monoclonaux malins sans expression de BCMA.

L'hôpital Ludaopei a informé la patiente et sa famille de l'efficacité des traitements actuels contre le myélome multiple BCMA négatif, qui, bien que potentiellement efficaces selon certaines publications, manquent de données définitives. Après mûre réflexion, la patiente et sa famille ont choisi de poursuivre le plan de traitement.

Après préconditionnement avec le régime FC, les cellules BCMA CAR-T ont été perfusées le 1er juin 2021 à l’hôpital Ludaopei. Le patient a développé de la fièvre après la perfusion, qui a été progressivement contrôlée grâce à un traitement anti-infectieux agressif et symptomatique de soutien. Quatorze jours après la perfusion, la biopsie de la moelle osseuse n'a montré aucun plasmocytes monoclonaux malins résiduels. Trente et un jours après la perfusion, la biopsie de la moelle osseuse est restée négative. L'immunofixation sérique était négative, la chaîne légère libre de sérum λ se situait dans les limites de la normale et la protéine M sérique était négative, indiquant une rémission complète de la maladie.

Actuellement, plus de 8 mois après avoir reçu la perfusion de cellules BCMA CAR-T, le patient reste en rémission complète avec une bonne récupération et une grande satisfaction quant aux résultats du traitement.