Multippeli myelooma(MM)-02

Italialainen potilas hakeutuu hoitoon ja on parantunut multippeli myeloomasta CAR-T-terapialla

Cintyllä, 66-vuotiaalla naisella, diagnosoitiin lambda-kevytketjuinen multippeli myelooma, ISS-vaihe I, Italiassa lokakuussa 2018. Saatuaan 4 VTD-kemoterapiasykliä hänelle kehittyi murtuma solisluun lateraaliseen kolmannekseen ja perifeerinen neuropatia. Tehokkaampaa hoitoa etsiessään hänelle tehtiin kaksi autologista kantasolusiirtoa toukokuussa 2019 ja marraskuussa 2019, jolloin saavutettiin täydellinen remissio, ja hänelle annettiin suun kautta annettava lenalidomidi.

Kuitenkin elokuussa 2020 seuranta-PET/CT-skannaus paljasti uutta luun tuhoutumista ja seerumittomien kevytketjujen nopeaa lisääntymistä. Luuydinbiopsia osoitti taudin etenemistä ja FISH-testi osoitti uuden sytogeneettisen poikkeavuuden: t(11;14). Syyskuussa 2020 alkaneen neljän DVD-kemoterapiajakson jälkeen hänen sairautensa oli hallitsematon ja eteni edelleen. Huolimatta siirtymisestä kolmeen PCd-hoitojaksoon, hänen luukipunsa jatkui ja molemminpuolinen alaraajojen turvotus paheni. Kun hän oli käyttänyt loppuun monia kansainvälisesti tunnustettuja tehokkaita hoitoja ja käynyt läpi kaksi autologista kantasolusiirtoa, hän kehitti vastustuskyvyn useille lääkkeille.

Saatuaan tiedon CAR-T-kliinisen tutkimuksen merkittävästä tehokkuudesta Ludaopein sairaalassa online-tiedon kautta hän haki viisumia ja saapui Kiinaan maaliskuussa 2021. Kuukauden karanteenin jälkeen hänet otettiin Yanda Ludaopein sairaalaan 22. huhtikuuta, 2021. Sarjan tutkimusten ja sairausarviointien jälkeen hän sai BCMA CAR-T -solujen infuusion FC-kemoterapian esikäsittelyn jälkeen saman vuoden toukokuussa. Infuusion jälkeen hänen elintoimintonsa olivat vakaat, eikä hän kokenut merkittäviä sivuvaikutuksia matala-asteista kuumetta lukuun ottamatta. Hänen molemminpuolinen alaraajojen turvotus väheni vähitellen, ja hän oli iloinen huomatessaan yleisen terveydentilansa paranevan.

Kuukausi CAR-T-infuusion jälkeen Cintyn testitulokset osoittivat: 24 tunnin virtsan proteiinin kvantifiointi annoksella 50 mg/vrk, mikä on merkittävästi pienempi kuin sisäänottotasoilla; seerumittomat kevyet ketjut: FLC-k 4,58 mg/l ja FLC-λ 0,61 mg/l; ja luuytimen arviointi ei osoittanut merkittäviä plasmasoluja. Hänen arvioitiin kliinisesti olevan täydellisessä remissiossa (CR).

Tällä hetkellä kahdeksan kuukautta Italiaan palaamisen jälkeen Cintyn selkäkipu ja molemminpuolinen alaraajojen turvotus ovat kadonneet kokonaan, ja hän on hyvässä kunnossa. Tuhansien kilometrien päästä Cinty ilmaisi vilpittömän kiitollisuutensa Yanda Ludaopein sairaalan tiimille ja johtajalle Zhang Xianille.

Nämä kaksi kliinistä tapausta Ludaopein sairaalasta osoittavat, että jopa potilaat, joilla on alhainen tai ei ollenkaan BCMA-ilmentymistä multippelia myeloomaa vastaan, voivat saavuttaa hyvän tehon BCMA CAR-T -soluhoidolla. Tämä on läpimurto multippelin myelooman CAR-T-hoidossa ja tuo uutta toivoa potilaille, joilla on edennyt plasmasolusairaus ja multippeli myelooma.