Multippeli myelooma(MM)-01

Kotimaisen multippeli myeloomapotilaan hyvä toipuminen CAR-T-hoidolla huolimatta BCMA-ilmentymisen puutteesta

Naispotilas, jolla oli diagnosoitu vaiheen IIIA IgD-λ-tyyppinen multippeli myelooma vuonna 2018, sai ensilinjan hoitoa pääasiassa bortetsomibilla. Kolmen syklin jälkeen hän saavutti täydellisen remission (CR). Lokakuussa 2018 hänelle tehtiin autologinen hematopoieettinen kantasolusiirto konsolidointihoitona, jota seurasi ylläpitohoito lenalidomidilla. Huhtikuussa 2020 tauti uusiutui, ja hänelle tehtiin 7 toisen linjan hoitojaksoa, mikä tuotti huonon tehon. Joulukuusta 2020 huhtikuuhun 2021 hän sai kemoterapiaa pääasiassa daratumumabilla, mutta luuydinbiopsia osoitti silti 21,763 % pahanlaatuisia monoklonaalisia plasmasoluja, seerumivapaan kevytketjun λ ollessa 1470 mg/l ja virtsan vapaan kevyen ketjun λ ollessa 5 330 mg/l. Tähän mennessä hän oli käyttänyt loppuun tärkeimmät kotimaassa saatavilla olevat standardi- ja uudet hoidot, mukaan lukien autologiset kantasolusiirrot, ja CAR-T-kliiniseen tutkimukseen osallistuminen oli paras jäljellä oleva vaihtoehto.

Paikallisten lääkäreiden ohjaamana hän saapui Ludaopein sairaalaan 10. toukokuuta 2021 toivoen pääsevänsä heidän kliiniseen tutkimukseen multippelin myelooman (MM) BCMA CAR-T -hoidon osalta. Päästyään hän oli heikentyneessä tilassa ja hänellä oli yleistynyt kipu ja toistuva kuume. Kattavat tutkimukset vahvistivat "multippeli myelooma, λ kevytketjutyyppi, ISS vaihe III, R-ISS vaihe III, mSMART korkean riskin ryhmä".

PET-CT-skannaus paljasti lisääntyneen aineenvaihdunnan aktiivisuuden pehmytkudostiheydessä kahdenvälisten reisiluun ja sääriluun luuytimen onteloissa, mikä viittaa kasvaimen osallisuuteen. Luuydinbiopsia osoitti 60,13 % pahanlaatuisia monoklonaalisia plasmasoluja ilman BCMA:n ilmentymistä.

Ludaopei-sairaala tiedotti potilaalle ja hänen perheelleen nykyisten BCMA-negatiivisen multippelin myelooman hoitojen tehokkuudesta, vaikka ne voivat olla joidenkin kirjallisuuden mukaan tehokkaita, mutta niistä puuttuu lopullisia tietoja. Huolellisen harkinnan jälkeen potilas ja hänen perheensä päättivät jatkaa hoitosuunnitelmaa.

FC-ohjelmalla suoritetun esikäsittelyn jälkeen BCMA CAR-T -solut infusoitiin 1. kesäkuuta 2021 Ludaopein sairaalassa. Potilaalle kehittyi kuumetta infuusion jälkeen, joka saatiin vähitellen hallintaan aggressiivisella infektionvastaisella ja oireenmukaisella tukihoidolla. Neljätoista päivää infuusion jälkeen luuytimen biopsia ei osoittanut jäljellä olevia pahanlaatuisia monoklonaalisia plasmasoluja. 31 päivää infuusion jälkeen luuydinbiopsia pysyi negatiivisena. Seerumin immunofiksaatio oli negatiivinen, seerumin vapaan kevytketjun λ oli normaalialueella ja seerumin M-proteiini oli negatiivinen, mikä osoitti taudin täydellistä remissiota.

Tällä hetkellä yli 8 kuukautta BCMA:n CAR-T-soluinfuusion saamisen jälkeen potilas on edelleen täydellisessä remissiossa, toipuessaan hyvin ja tyytyväisenä hoitotulokseen.