Innovatiivinen geeniterapia tarjoaa uutta toivoa sirppisolu- ja talassemiapotilaille

Innovatiivinen geeniterapia tarjoaa uutta toivoa sirppisolu- ja talassemiapotilaille

Sirppisolusairaudesta (SCD) ja talassemiasta kärsiville potilaille suunnatussa uraauurtavassa kehityksessä uusi geeniterapia on osoittanut huomattavaa menestystä. Tämä edistynyttä CRISPR/Cas9-geeninmuokkaustekniikkaa hyödyntävä hoito on osoittanut 100 %:n paranemisasteen kliinisissä kokeissa ja tarjoaa uutta toivoa niille, jotka kamppailevat näitä vakavia verisairauksia vastaan.

Hoito, joka on kehitetty patentoidulla ModiHSC®-alustalla, kohdistuu SCD:n ja talassemian geneettisiin juuriin. Muokkaamalla tarkasti BCL11A tehostajaa autologisissa hematopoieettisissa kanta- ja progenitorisoluissa, terapia antaa keholle mahdollisuuden tuottaa korkeampia sikiön hemoglobiinitasoja (HbF). Kohonneiden HbF-tasojen on osoitettu estävän sirppihemoglobiinin (HbS) haitallisia vaikutuksia ja vähentävän sekä SCD:n että talassemian oireita, mukaan lukien vaso-okklusiivisten kriisien ehkäisy ja hemolyyttisen anemian lievitys.

BIOOCUS, johtava voima geeniterapian alalla, on yhteistyössä Lu Daopei Hospitalin kanssa auttanut tämän innovatiivisen hoidon tuomisessa potilaille. 

Hoidon kliininen menestys on vertaansa vailla: tähän mennessä on hoidettu 15 potilasta, jotka kaikki ovat saavuttaneet täydellisen remission ja parantuneet merkittävästi heidän elämänlaadussaan. Tämä 100-prosenttinen paranemisaste on merkittävä virstanpylväs taistelussa SCD:tä ja talassemiaa vastaan.

Terapia on saavuttanut kansainvälistä tunnustusta, ja asiantuntijat ympäri maailmaa pitävät sitä läpimurrona geneettisten verisairauksien hoidossa. Se erottuu paitsi tehokkuudestaan ​​myös kustannustehokkuudestaan. Toisin kuin muut geeniterapiat, jotka voivat olla kohtuuttoman kalliita, tämä hoito tarjoaa helpomman hinnoittelumallin, mikä tekee siitä käyttökelpoisen vaihtoehdon laajemmalle potilasjoukolle.

Yhdessä pakottavassa tapauksessa 12-vuotias potilas, jolla oli toistuvia vaso-okklusiivisia kriisejä ja vakava hemolyyttinen anemia, koki oireiden täydellisen lakkaamisen tällä geeniterapialla. Tämä tapaus korostaa muun muassa SCD- ja talassemiapotilaiden hoidon muutospotentiaalia maailmanlaajuisesti.

Kun BIOOCUS jatkaa tämän hoidon saatavuuden laajentamista, mukaan lukien tulevat kliiniset tutkimukset Kiinassa, tulevaisuus näyttää lupaavalta niille, jotka kärsivät näistä haastavista sairauksista. Lu Daopei -sairaalan tuella tämä terapia on asetettu määrittelemään uudelleen SCD:n ja talassemian hoidon taso ja tarjoamaan uutta elämää lukemattomille potilaille.

Jos sinulla tai läheiselläsi on sirppisolusairaus tai talassemia ja olet kiinnostunut tutustumaan tähän innovatiiviseen hoitoon, pyydämme sinua ottamaan yhteyttä meihin. Tiimimme on valmis tarjoamaan sinulle tukea ja tietoa, jota tarvitset tehdäksesi tietoisia päätöksiä terveydenhuoltomatkastasi.