مولتیپل میلوما (MM)-01

بهبودی خوب یک بیمار مولتیپل میلوما خانگی با درمان CAR-T علیرغم عدم بیان BCMA

یک بیمار زن مبتلا به مرحله IIIA نوع IgD-λ مولتیپل میلوم در سال 2018 درمان خط اول را عمدتاً با بورتزومیب دریافت کرد. پس از 3 سیکل، او به بهبودی کامل (CR) دست یافت. در اکتبر 2018، او تحت پیوند سلول های بنیادی خونساز اتولوگ به عنوان درمان تثبیت کننده قرار گرفت و به دنبال آن درمان نگهدارنده با لنالیدومید انجام شد. در آوریل 2020، بیماری عود کرد و او تحت 7 دوره درمان خط دوم قرار گرفت که کارایی ضعیفی داشت. از دسامبر 2020 تا آوریل 2021، او شیمی درمانی را عمدتاً با داراتوموماب دریافت کرد، اما بیوپسی مغز استخوان همچنان 21.763 درصد سلول های پلاسمای مونوکلونال بدخیم را نشان داد، با زنجیره سبک آزاد سرم λ در 1470 میلی گرم در لیتر و زنجیره سبک بدون ادرار λ در 5330 میلی گرم در لیتر. در این زمان، او درمان‌های اصلی استاندارد و جدید موجود در داخل کشور، از جمله انجام پیوند سلول‌های بنیادی اتولوگ را به پایان رسانده بود و ورود به کارآزمایی بالینی CAR-T بهترین گزینه باقی مانده بود.

با ارجاع پزشکان محلی، او در 10 مه 2021 به بیمارستان Ludaopei مراجعه کرد و امیدوار بود در کارآزمایی بالینی خود برای درمان BCMA CAR-T در مولتیپل میلوما (MM) ثبت نام کند. پس از بستری، او در حالت ضعیف با درد عمومی و تب های مکرر بود. معاینات جامع "مولتیپل میلوم، نوع زنجیره سبک λ، ISS مرحله III، R-ISS مرحله III، گروه پرخطر mSMART" را تایید کرد.

اسکن PET-CT افزایش فعالیت متابولیک را در تراکم بافت نرم در حفره های مغز استخوان فمورهای دو طرفه و درشت نی نشان داد که نشان دهنده درگیری تومور است. بیوپسی مغز استخوان 60.13% سلول های پلاسمای مونوکلونال بدخیم را بدون بیان BCMA نشان داد.

بیمارستان Ludaopei بیمار و خانواده اش را در مورد اثربخشی درمان های کنونی برای میلوم مولتیپل BCMA-منفی، که اگر چه بر اساس برخی ادبیات به طور بالقوه موثر است، فاقد داده های قطعی است، اطلاع داد. پس از بررسی دقیق، بیمار و خانواده اش تصمیم گرفتند که طرح درمانی را ادامه دهند.

پس از آماده سازی با رژیم FC، سلول های BCMA CAR-T در 1 ژوئن 2021 در بیمارستان Ludaopei تزریق شدند. بیمار پس از انفوزیون دچار تب شد که به تدریج با درمان حمایتی ضد عفونی و علامتی تهاجمی کنترل شد. چهارده روز پس از انفوزیون، بیوپسی مغز استخوان سلول های پلاسما مونوکلونال بدخیم باقیمانده را نشان نداد. سی و یک روز پس از انفوزیون، بیوپسی مغز استخوان منفی باقی ماند. ایمونوفیکساسیون سرم منفی بود، زنجیره سبک آزاد سرم λ در محدوده نرمال بود و پروتئین M سرم منفی بود که نشان دهنده بهبودی کامل بیماری است.

در حال حاضر، بیش از 8 ماه پس از دریافت انفوزیون سلولی BCMA CAR-T، بیمار در بهبودی کامل با بهبودی خوب و رضایت بالا از نتیجه درمان باقی می‌ماند.