ژن درمانی نوآورانه امید جدیدی را برای بیماران سلول داسی شکل و تالاسمی ایجاد می کند

ژن درمانی نوآورانه امید جدیدی را برای بیماران سلول داسی شکل و تالاسمی ایجاد می کند

در یک پیشرفت پیشگامانه برای بیماران مبتلا به بیماری سلول داسی شکل (SCD) و تالاسمی، یک ژن درمانی جدید موفقیت قابل توجهی را نشان می دهد. این درمان، که از فناوری پیشرفته ویرایش ژن CRISPR/Cas9 استفاده می‌کند، در آزمایش‌های بالینی نرخ درمان ۱۰۰ درصدی را نشان داده است و امیدی دوباره به کسانی که با این اختلالات خونی شدید مبارزه می‌کنند، ارائه می‌کند.

این درمان که با پلت فرم اختصاصی ModiHSC® توسعه یافته است، ریشه های ژنتیکی SCD و تالاسمی را هدف قرار می دهد. با ویرایش دقیق تقویت‌کننده BCL11A در سلول‌های بنیادی و پیش ساز خونساز اتولوگ، این درمان بدن را قادر می‌سازد تا سطوح بالاتری از هموگلوبین جنینی (HbF) تولید کند. نشان داده شده است که افزایش سطح HbF با اثرات مخرب هموگلوبین داسی شکل (HbS) مقابله می کند و علائم SCD و تالاسمی را کاهش می دهد، از جمله پیشگیری از بحران های انسداد عروق و کاهش کم خونی همولیتیک.

BIOOCUS، یک نیروی پیشرو در زمینه ژن درمانی، با همکاری بیمارستان Lu Daopei، در ارائه این درمان نوآورانه به بیماران نقش اساسی داشته است. 

موفقیت بالینی این درمان بی‌نظیر است، به طوری که تاکنون 15 بیمار تحت درمان قرار گرفته‌اند که همگی به بهبودی کامل و بهبود قابل توجهی در کیفیت زندگی خود دست یافته‌اند. این میزان درمان 100% نقطه عطفی در مبارزه با SCD و تالاسمی است.

این درمان به رسمیت شناخته شده بین المللی به دست آورده است و کارشناسان در سراسر جهان از آن به عنوان یک پیشرفت در درمان اختلالات ژنتیکی خون استقبال می کنند. نه تنها به دلیل کارایی بلکه به دلیل مقرون به صرفه بودن نیز متمایز است. بر خلاف سایر روش‌های ژن درمانی، که می‌تواند بسیار گران باشد، این درمان مدل قیمت‌گذاری در دسترس‌تری را ارائه می‌کند و آن را به گزینه‌ای مناسب برای طیف وسیع‌تری از بیماران تبدیل می‌کند.

در یک مورد قانع کننده، یک بیمار 12 ساله با بحران های مکرر انسداد عروق و کم خونی همولیتیک شدید، پس از درمان با این ژن درمانی، علائم را به طور کامل متوقف کرد. این مورد، در میان موارد دیگر، پتانسیل تحول‌بخش درمان برای بیماران SCD و تالاسمی را در سراسر جهان برجسته می‌کند.

از آنجایی که BIOOCUS به گسترش در دسترس بودن این درمان، از جمله آزمایشات بالینی آتی در چین ادامه می دهد، آینده امیدوارکننده به نظر می رسد برای کسانی که تحت تأثیر این بیماری های چالش برانگیز هستند. با حمایت بیمارستان Lu Daopei، این درمان قرار است استانداردهای مراقبت از SCD و تالاسمی را بازتعریف کند و زندگی جدیدی را برای بیماران بی‌شماری ارائه دهد.

اگر شما یا یکی از عزیزانتان به بیماری سلول داسی شکل یا تالاسمی مبتلا هستید و علاقه مند به بررسی این درمان نوآورانه هستید، از شما دعوت می کنیم با ما تماس بگیرید. تیم ما آماده ارائه پشتیبانی و اطلاعاتی است که برای تصمیم گیری آگاهانه در مورد سفر مراقبت های بهداشتی خود نیاز دارید.