Lupus eritematoso sistemikoa (LES)-05

C anderea 32 urteko emakumezkoa da, duela bi urte lupus eritematoso sistemikoa (LES) diagnostikatu izana. Bere sintoma nagusiak nefritis larria, artritisa eta erupzioak izan ziren. Terapia immunodepresibo anitz jaso arren (glukokortikoideak, hidroxiklorokina eta rituximab barne), bere egoera kontrolatu gabe zegoen.

Tratamenduaren aurreko egoera:

Sintomak: artikulazioetako min eta hantura larria, erupzio iraunkorrak, neke nabarmena eta nefritisaren agerraldi errepikakorra.

 Laborategiko aurkikuntzak:

# SLEDAI-2K puntuazioa: 16

# Kate bikoitzeko DNAren antigorputz-maila serumikoa: normaltasunetik gorakoa

# Osagarria C3 eta C4 mailak: normalaren azpitik

Tratamendu-prozesua:

1.Pazienteen hautaketa: tratamendu tradizionalen eraginkortasunik eza eta bere egoeraren larritasuna ikusita, C anderea CAR-T zelulen terapiarako saiakuntza kliniko batean sartu zen.

2.Prestaketa: CAR-T zelulen infusioa jaso aurretik, C andereak kimioterapia-egokitze estandarra jasan zuen lehendik zeuden linfozitoak agortzeko eta CAR-T zelulak sartzeko prestatzeko.

3.Zelulen prestaketa:

# T zelulak C andrearen odoletik isolatu ziren.

# T zelula hauek genetikoki diseinatu ziren laborategian, CD19 eta BCMA antigenoei zuzendutako antigeno-hartzaile kimerikoak (CAR) adierazteko.

4.Cell Infusioa: hedapen eta kalitate probak egin ondoren, ingeniaritza CAR-T zelulak C andrearen gorputzean berriro sartu ziren.

5.Ospitalizazio-kontrola: C anderea ospitalean kontrolatu zen infusioaren ondorengo 25 egunez, albo-ondorio posibleak ikusteko eta eraginkortasuna ebaluatzeko.

Tratamenduaren emaitzak:

1.Epe laburreko erantzuna:

# Sintomaren hobekuntza: infusioaren ondorengo hiru asteren buruan, C andreak artikulazioetako mina eta hantura murrizketa nabarmena izan zuen, eta bere erupzioak pixkanaka lausotu ziren.

# Laborategiko emaitzak: infusioaren ondorengo bi egunetan, C andrearen odoleko B zelulak erabat desagerrarazi ziren, CAR-T zelulen bideratze eraginkorra adieraziz.

2.Epe erdiko ebaluazioa (3 hilabete):

# SLEDAI-2K puntuazioa: 2ra murriztu da, gaixotasunaren erremisio handia adierazten duena.

# Giltzurrun-funtzioa: proteinuriaren murrizketa nabarmena, nefritisa kontrolpean izanik.

# Markatzaile immunologikoak: kate bikoitzeko DNAren aurkako antigorputzen mailak jaitsi dira, eta C3 eta C4 osagarrien mailak normaltasunera itzuli dira.

3.Epe luzeko emaitzak (12 hilabete):

# Barkamen iraunkorra: C andreak urtebetez drogarik gabeko erremisioa mantendu zuen, SLE errepikatzearen zantzurik gabe.

# Segurtasuna: zitokinen askapenaren sindrome arinaz gain (CRS), C andreak ez zuen bigarren mailako efektu larririk izan. Bere sistema immunologikoa pixkanaka sendatu ondoren berreskuratu zen, eta berriro sortzen ziren B zelulek ez zuten patogenikotasunik erakutsi.

Orokorrean, C andrearen egoerak hobekuntza nabarmena eta erremisio iraunkorra erakutsi zuen CAR-T zelulen terapiaren ondoren, tratamendu honek SLE larri eta erregogorraren aurrean duen potentziala frogatuz.

CART zelula probaren txostena: