Terapia zelularrak gaixotasun autoimmuneen etorkizuna al dira?
Minbiziaren aurkako tratamendu iraultzaile batek sistema immunea tratatu eta berrezartzeko gai izan daiteke epe luzerako erremisioa emateko edo, agian, gaixotasun autoimmune batzuk sendatzeko.
Antigeno-hartzaile kimerikoaren (CAR) T-zelulen terapiak minbizi hematologikoak tratatzeko ikuspegi berri bat eskaini du 2017az geroztik, baina immunoterapia zelular hauek B zelulen bidezko gaixotasun autoimmuneetarako berriro erabil daitezkeen seinale goiztiarrak daude.
Iazko irailean, Alemaniako ikertzaileek jakinarazi zuten CAR T zelulen terapiarekin tratatutako lupus eritematoso sistemiko erregogorraren (LES) duten bost pazienteek drogarik gabeko erremisioa lortu zutela. Argitalpenaren unean, ez zen pazienterik izan tratamenduaren ondoren 17 hilabetera arte. Egileek jarraipen luzeena duten bi pazienteren antigorputz antinuklearren serokonbertsioa deskribatu zuten, "B zelula autoimmuneen klonak indargabetzeak autoimmunitatearen zuzenketa hedatuago bat ekar dezakeela adieraziz", idatzi dute ikertzaileek.
Ekainean argitaratutako beste kasu-azterketa batean, ikertzaileek CD-19 helburudun CAR-T zelulak erabili zituzten antisintetasa erregogorraren sindromea duen 41 urteko gizon bat miositis progresiboa eta biriketako gaixotasun interstiziala dituena tratatzeko. Tratamenduaren ondoren sei hilabetera, MRIn ez zegoen miositisaren zantzurik eta bularreko CT eskaner batek albeolitisaren atzerapen osoa erakutsi zuen.
Orduz geroztik, bi bioteknologia-enpresek - Cabaletta Bio Filadelfian eta Kyverna Therapeutics Emeryville-n, Kalifornian - AEBetako Elikagaien eta Drogen Administrazioaren izendapen bizkorrak eman dizkiete dagoeneko CAR T-zelulen terapiarako SLE eta lupus nefritisaren kasuan. Bristol-Myers Squibb-ek 1. faseko saiakuntza bat egiten ari da SLE larria eta erregogorra duten pazienteetan. Txinako hainbat bioteknologia-enpresa eta ospitale ere entsegu klinikoak egiten ari dira SLErako. Baina hau gaixotasun autoimmuneetarako terapia zelularrei buruzko icebergaren punta baino ez da, esan du Max Konig doktoreak, Baltimoreko Johns Hopkins Unibertsitateko Medikuntza Eskolako erreumatologia saileko medikuntzako irakasle laguntzaileak.
"Izugarri zirraragarria den garaia da. Autoimmunitatearen historian aurrekaririk gabekoa da", adierazi du.
Sistema immunologikoaren "Berrabiarazi" bat
B zelulen helburuko terapiak 2000ko hamarkadaren hasieratik existitzen dira rituximab bezalako botikekin, CD20 helburu duen antigorputz monoklonalaren botika, B zelulen gainazalean adierazten den antigenoa. Gaur egun eskuragarri dauden CAR T zelulek gainazaleko beste antigeno bat dute helburu, CD19, eta askoz terapia indartsuagoa dira. Biak dira eraginkorrak odoleko B zelulak agortzeko, baina ingeniaritza duten CD19 helburuko T zelula hauek ehunetan eserita dauden B zeluletara irits daitezke antigorputz-terapiek ezin duten moduan, azaldu du Konigek.