Mieloma anizkoitza (MM)-01

Etxeko Mieloma Anizkoitzako Paziente baten berreskurapen ona CAR-T terapiarekin BCMA Adierazpena ez izan arren

2018an IIIA IgD-λ motako mieloma anizkoitza diagnostikatu zioten emakumezko batek lehen lerroko tratamendua jaso zuen batez ere bortezomibarekin. 3 zikloren ondoren, erremisio osoa (CR) lortu zuen. 2018ko urrian, zelula am hematopoietiko autologoen transplantea egin zioten sendotze terapia gisa, eta ondoren, lenalidomidarekin mantentze-terapia egin zen. 2020ko apirilean, gaixotasuna berriro gertatu zen, eta bigarren lerroko tratamenduko 7 ziklo egin zituen, eraginkortasun eskasa lortuz. 2020ko abendutik 2021eko apirilera arte, kimioterapia jaso zuen batez ere daratumumabarekin, baina hezur-muineko biopsiak oraindik % 21,763ko plasma zelula monoklonal gaiztoak erakusten zituen, serumik gabeko λ kate arinarekin 1470 mg/L eta gernu gabeko λ kate arinarekin 5330 mg/L. Ordurako, barnean eskuragarri zeuden tratamendu estandar eta berri nagusiak agortu zituen, zelula am autologoen transplantea barne, CAR-T entsegu kliniko batean sartzea geratzen den aukerarik onena izanik.

Bertako medikuek aipatuta, Ludaopei Ospitalera aurkeztu zen 2021eko maiatzaren 10ean, mieloma anizkoitzaren (MM) BCMA CAR-T terapiarako entsegu klinikoan izena emateko asmoz. Onartzean, egoera ahulduta zegoen, mina orokortua eta sukar errepikakorrarekin. Azterketa integralek baieztatu zuten "mieloma anizkoitza, λ kate arin mota, ISS etapa III, R-ISS etapa III, mSMART arrisku handiko taldea".

PET-CT eskaneak ehun bigunen dentsitatean jarduera metabolikoa areagotu zuen femur eta tibia aldebiko hezur-muineko barrunbeetan, tumorearen parte-hartzearen adierazgarri. Hezur-muinaren biopsiak % 60,13ko plasma zelula monoklonal gaiztoak erakutsi zituen BCMA-ren adierazpenik gabe.

Ludaopei Ospitaleak pazienteari eta bere familiari BCMA negatiboko mieloma anizkoitzaren egungo tratamenduen eraginkortasunari buruz jakinarazi zien, literatura batzuen arabera eraginkorra izan arren, behin betiko daturik ez duena. Ondo aztertu ondoren, pazienteak eta bere familiak tratamendu-planarekin jarraitzea erabaki zuten.

FC erregimenarekin aurrez baldintzatu ondoren, BCMA CAR-T zelulak 2021eko ekainaren 1ean infusitu ziren Ludaopei ospitalean. Pazienteak infusioaren osteko sukarra garatu zuen, pixkanaka-pixkanaka infekzioen aurkako tratamendu oldarkor eta sintomatiko solidarioarekin kontrolatu zena. Infusioaren ondorengo hamalau egunetan, hezur-muineko biopsiak ez zuen plasma zelula monoklonal gaiztorik utzi. Infusioaren osteko 31 egunetan, hezur-muineko biopsia negatiboa izan zen. Serum immunofixation negatiboa izan zen, serum libreko λ kate arin normalaren barruan zegoen eta serum M proteina negatiboa izan zen, gaixotasunaren erabateko erremisioa adieraziz.

Gaur egun, BCMA CAR-T zelulen infusioa jaso eta 8 hilabete baino gehiago igaro direnean, pazienteak erabateko erremisioan jarraitzen du errekuperazio onarekin eta tratamenduaren emaitzarekin pozik.