Terapia gene berritzaileak esperantza berria eskaintzen die drepanozelular eta talasemia gaixoei

Terapia gene berritzaileak esperantza berria eskaintzen die drepanozelular eta talasemia gaixoei

Falzi-zelulen gaixotasuna (SCD) eta talasemia jasaten duten pazienteentzako garapen aitzindari batean, gene-terapia berri batek arrakasta nabarmena erakusten ari da. Terapia honek, CRISPR/Cas9 geneak editatzeko teknologia aurreratua erabiltzen duena, %100eko sendatze tasa erakutsi du entsegu klinikoetan, itxaropen berritua eskainiz odol-nahaste larri hauen aurka borrokatzen dutenei.

Terapia, ModiHSC® plataforma jabedunarekin garatutakoa, SCD eta talasemiaren sustrai genetikoak ditu helburu. Zelula ama hematopoietiko autologoetan eta progenitoreetan BCL11A indartzailea zehatz-mehatz editatuz, terapiak gorputzak hemoglobina fetalaren (HbF) maila handiagoak ekoiztea ahalbidetzen du. HbF maila altuek igitai hemoglobinaren (HbS) efektu kaltegarriei aurre egiten dietela eta SCD eta talasemiaren sintomak murrizten dituzte, krisi baso-oklusiboen prebentzioa eta anemia hemolitikoa arintzea barne.

BIOOCUS, terapia genetikoaren alorrean puntako indarra, Lu Daopei Ospitalearekin elkarlanean, funtsezkoa izan da tratamendu berritzaile hau pazienteei helarazteko. 

Terapiaren arrakasta klinikoak ez du parekorik, orain arte 15 paziente artatu baitituzte, guztiek erabateko erremisioa eta bizi-kalitatean hobekuntza nabarmenak lortuz. %100eko sendatze tasa hau mugarri garrantzitsua da SCD eta talasemiaren aurkako borrokan.

Terapiak nazioartean aintzatespena lortu du, mundu osoko adituek odolaren nahaste genetikoen tratamenduan aurrerapausotzat jo dute. Bere eraginkortasunagatik ez ezik, kostu-eraginkortasunagatik ere nabarmentzen da. Beste terapia genetikoak ez bezala, garestiak izan daitezkeenak, tratamendu honek prezio-eredu eskuragarriagoa eskaintzen du, eta aukera bideragarria da paziente sorta zabalagoarentzat.

Kasu sinesgarri batean, krisi baso-oklusibo errepikakorrak eta anemia hemolitiko larria zituen 12 urteko paziente batek sintomak erabat eten zituen terapia geniko honekin tratamenduaren ondoren. Kasu honek, besteak beste, mundu osoko SCD eta talasemia gaixoentzako terapiak duen potentzial eraldatzailea nabarmentzen du.

BIOOCUS-ek terapia honen erabilgarritasuna zabaltzen jarraitzen duen heinean, Txinan egingo diren entsegu klinikoak barne, etorkizuna itxaropentsua dirudi gaixotasun zail hauek kaltetutakoentzat. Lu Daopei Ospitalearen babesarekin, terapia hau SCD eta talasemiaren arreta estandarra birdefinitzeko ezarri da, eta hainbat pazienteri bizitzarako aukera berri bat eskainiz.

Zuk edo maite duzun bat falzi-zelulen gaixotasunak edo talasemiak eragiten baduzu eta tratamendu berritzaile hau aztertzeko interesa baduzu, gurekin harremanetan jartzera gonbidatzen zaitugu. Gure taldea prest dago zure osasun-bidaiari buruzko erabakiak hartzeko behar duzun laguntza eta informazioa emateko.