Süsteemne erütematoosluupus (SLE)-05

Pr C on 32-aastane naine, kellel on kaks aastat tagasi diagnoositud süsteemne erütematoosluupus (SLE). Tema esmasteks sümptomiteks olid raske nefriit, artriit ja lööbed. Vaatamata mitmele immunosupressiivsele ravile (sh glükokortikoidid, hüdroksüklorokviin ja rituksimab), jäi tema seisund kontrollimatuks.

Eeltöötluse seisund:

Sümptomid: tugev liigesevalu ja turse, püsivad lööbed, märkimisväärne väsimus ja korduvad nefriidi ägenemised.

 Laboratoorsed leiud:

# SLEDAI-2K skoor: 16

# Kaheahelalise DNA antikehade sisaldus seerumis: kõrgem üle normi

# Täiendage C3 ja C4 taset: alla normaalse vahemiku

Ravi protsess:

1. Patsiendi valik. Arvestades traditsiooniliste ravimeetodite ebaefektiivsust ja tema seisundi tõsidust, osales pr C CAR-T rakuteraapia kliinilises uuringus.

2. Ettevalmistus: enne CAR-T-rakkude infusiooni saamist läbis pr C standardse keemiaravi, et tühjendada olemasolevad lümfotsüüdid ja valmistuda CAR-T-rakkude sisestamiseks.

3. Rakkude ettevalmistamine:

# T-rakud eraldati pr C verest.

# Need T-rakud konstrueeriti laboris geneetiliselt, et ekspresseerida kimäärseid antigeeni retseptoreid (CAR), mis on suunatud CD19 ja BCMA antigeenidele.

4. Rakkude infusioon. Pärast laiendamist ja kvaliteedikontrolli infundeeriti CAR-T rakud uuesti pr C kehasse.

5. Statsionaarne jälgimine: proua C-d jälgiti haiglas 25 päeva pärast infusiooni, et jälgida võimalikke kõrvaltoimeid ja hinnata efektiivsust.

Ravi tulemused:

1. Lühiajaline vastus:

# Sümptomite paranemine: kolme nädala jooksul pärast infusiooni vähenes pr C liigesevalu ja turse oluliselt ning tema lööbed kadusid järk-järgult.

# Laboratoorsed tulemused: Kaks päeva pärast infusiooni hävitati proua C verest B-rakud täielikult, mis näitab CAR-T-rakkude tõhusat sihtimist.

2. Vahehindamine (3 kuud):

# SLEDAI-2K skoor: vähendatud 2-ni, mis näitab haiguse olulist remissiooni.

# Neerufunktsioon: proteinuuria märkimisväärne vähenemine, nefriit on kontrolli all.

# Immunoloogilised markerid: kaheahelaliste DNA antikehade ja komplemendi C3 ja C4 tasemete vähenemine normaliseerus.

3. Pikaajalised tulemused (12 kuud):

# Püsiv remissioon: pr C säilitas ravimivaba remissiooni ühe aasta ilma SLE retsidiivi tunnusteta.

# Ohutus: peale kerge tsütokiini vabanemise sündroomi (CRS) ei kogenud pr C mingeid tõsiseid kõrvaltoimeid. Tema immuunsüsteem taastus järk-järgult pärast ravi ja uuesti esilekerkivad B-rakud ei näidanud patogeensust.

Üldiselt näitas proua C seisund märkimisväärset paranemist ja püsivat remissiooni pärast CAR-T rakuteraapiat, mis näitab selle ravi potentsiaali raske ja refraktaarse SLE korral.

CART-i raku testi aruanne: