Hulgimüeloom(MM)-02

Itaalia patsient otsib hulgimüeloomist ravi ja on CAR-T-teraapiaga paranenud

66-aastasel naisel Cintyl diagnoositi 2018. aasta oktoobris Itaalias lambda kerge ahela hulgimüeloom, ISS I staadium. Pärast 4 VTD-režiimi keemiaravi tsüklit tekkis tal rangluu külgmise kolmandiku murd ja luumurd. perifeerne neuropaatia. Tõhusamat ravi otsides tehti talle 2019. aasta mais ja 2019. aasta novembris kaks autoloogset tüvirakkude siirdamist, saavutades täieliku remissiooni, ning teda jätkati suukaudse lenalidomiidiga.

Kuid 2020. aasta augustis näitas PET/CT-skaneerimine uut luude hävimist ja seerumivabade kergete ahelate kiiret suurenemist. Luuüdi biopsia näitas haiguse progresseerumist ja FISH-test näitas uut tsütogeneetilist kõrvalekallet: t(11;14). Pärast 4 DVD-režiimi keemiaravi tsüklit, mis algas 2020. aasta septembris, oli tema haigus kontrollimatu ja arenes veelgi. Vaatamata üleminekule 3 PCd-režiimi tsüklile, püsis tema luuvalu ja kahepoolne alajäseme turse süvenes. Olles ammendanud paljud rahvusvaheliselt tunnustatud tõhusad ravimeetodid ja läbinud kaks autoloogsete tüvirakkude siirdamist, tekkis tal resistentsus mitme ravimi suhtes.

Saades veebiteabe kaudu teada Ludaopei haiglas läbiviidud CAR-T kliinilise uuringu olulisest tõhususest, taotles ta viisat ja saabus Hiinasse 2021. aasta märtsis. Pärast kuuajalist karantiini lubati ta 22. aprillil Yanda Ludaopei haiglasse. 2021. Pärast mitmeid uuringuid ja haiguste hindamisi sai ta pärast FC keemiaravi eelkonditsioneerimist sama aasta mais BCMA CAR-T rakkude infusiooni. Pärast infusiooni olid tema elulised näitajad stabiilsed ja tal ei esinenud olulisi kõrvaltoimeid peale madala palaviku. Tema kahepoolne alajäseme turse taandus järk-järgult ja tal oli hea meel, et tema üldine tervis paraneb.

Üks kuu pärast CAR-T infusiooni näitasid Cinty testitulemused: 24-tunnine uriinivalgu kvantifitseerimine 50 mg/päevas, oluliselt vähenenud vastuvõtutasemega võrreldes; seerumivabad kerged ahelad: FLC-κ 4,58 mg/l ja FLC-λ 0,61 mg/l; ja luuüdi hindamine ei näidanud olulisi plasmarakke. Kliiniliselt hinnati teda täielikus remissioonis (CR).

Praegu, kaheksa kuud pärast Itaaliasse naasmist, on Cinty seljavalu ja kahepoolne alajäseme turse täielikult kadunud ning ta on hea tervise juures. Tuhandete kilomeetrite kauguselt avaldas Cinty siirast tänu Yanda Ludaopei haigla meeskonnale ja direktorile Zhang Xianile.

Need kaks Ludaopei haigla kliinilist juhtumit näitavad, et isegi hulgimüeloomiga madala BCMA ekspressiooniga või selle puudumisega patsiendid võivad BCMA CAR-T rakuteraapiaga saavutada hea efektiivsuse. See kujutab endast läbimurret hulgimüeloomi CAR-T ravis, tuues uut lootust kaugelearenenud plasmarakkude häirete ja hulgimüeloomiga patsientidele.