Hulgimüeloom(MM)-01

Koduse hulgimüeloomiga patsiendi hea taastumine CAR-T-raviga, hoolimata BCMA ekspressiooni puudumisest

Naispatsient, kellel diagnoositi 2018. aastal IIIA staadiumi IgD-λ tüüpi hulgimüeloom, sai esmavaliku ravi peamiselt bortesomiibiga. Pärast 3 tsüklit saavutas ta täieliku remissiooni (CR). 2018. aasta oktoobris tehti talle konsolideeriva ravina autoloogne vereloome tüvirakkude siirdamine, millele järgnes säilitusravi lenalidomiidiga. 2020. aasta aprillis haigus taastus ja ta läbis 7 tsüklit teise valiku ravi, mis andis halva efektiivsuse. Detsembrist 2020 kuni aprillini 2021 sai ta keemiaravi peamiselt daratumumabiga, kuid luuüdi biopsia näitas siiski 21,763% pahaloomulisi monoklonaalseid plasmarakke, seerumi vaba kerge ahela λ oli 1470 mg/l ja uriini vaba kerge ahela λ 5330 mg/l. Selleks ajaks oli ta ammendanud peamised riigis saadaolevad standardsed ja uudsed ravimeetodid, sealhulgas autoloogsete tüvirakkude siirdamise, kusjuures parim järelejäänud võimalus oli osaleda CAR-T kliinilises uuringus.

Kohalike arstide suunamisel pöördus ta 10. mail 2021 Ludaopei haiglasse, lootes registreeruda nende kliinilises uuringus hulgimüeloomi (MM) BCMA CAR-T-ravi jaoks. Vastuvõtmisel oli ta nõrgestatud seisundis, millega kaasneb üldine valu ja korduvad palavikud. Põhjalikud uuringud kinnitasid "hulgimüeloom, λ kerge ahela tüüp, ISS III staadium, R-ISS III staadium, mSMART kõrge riskiga rühm".

PET-CT-skaneerimine näitas suurenenud metaboolset aktiivsust pehmete kudede tiheduses kahepoolsete reieluu ja sääreluu luuüdi õõnsustes, mis viitab kasvaja kaasamisele. Luuüdi biopsia näitas 60, 13% pahaloomulisi monoklonaalseid plasmarakke, ilma BCMA ekspressioonita.

Ludaopei haigla teavitas patsienti ja tema perekonda BCMA-negatiivse hulgimüeloomi praeguste ravimeetodite tõhususest, mis kuigi mõne kirjanduse kohaselt võib olla tõhus, puuduvad lõplikud andmed. Pärast hoolikat kaalumist otsustasid patsient ja tema pere jätkata raviplaaniga.

Pärast FC-režiimiga eelkonditsioneerimist infundeeriti BCMA CAR-T rakud 1. juunil 2021 Ludaopei haiglas. Patsiendil tekkis pärast infusiooni palavik, mis saadi järk-järgult kontrolli alla agressiivse infektsioonivastase ja sümptomaatilise toetava raviga. Neliteist päeva pärast infusiooni ei näidanud luuüdi biopsia pahaloomuliste monoklonaalsete plasmarakkude jääkaineid. 31 päeva pärast infusiooni jäi luuüdi biopsia negatiivseks. Seerumi immunofiksatsioon oli negatiivne, seerumi vaba kerge ahela λ oli normaalses vahemikus ja seerumi M valk oli negatiivne, mis näitab haiguse täielikku remissiooni.

Praegu, enam kui 8 kuud pärast BCMA CAR-T rakkude infusiooni saamist, on patsient täielikus remissioonis, paraneb hästi ja on ravitulemusega väga rahul.