Uuenduslik geeniteraapia pakub sirprakulise ja talasseemiaga patsientidele uut lootust

Uuenduslik geeniteraapia pakub sirprakulise ja talasseemiaga patsientidele uut lootust

Sirprakulise haiguse (SCD) ja talasseemia all kannatavate patsientide jaoks murrangulises arengus on uus geeniteraapia näidanud märkimisväärset edu. See ravi, mis kasutab täiustatud CRISPR/Cas9 geenide redigeerimise tehnoloogiat, on näidanud kliinilistes uuringutes 100% paranemismäära, pakkudes uut lootust neile, kes võitlevad nende raskete verehaigustega.

Patenteeritud ModiHSC® platvormiga välja töötatud teraapia on suunatud SCD ja talasseemia geneetilistele juurtele. BCL11A võimendajat autoloogsetes vereloome tüvi- ja eellasrakkudes täpselt redigeerides võimaldab teraapia organismil toota kõrgemat loote hemoglobiini (HbF) taset. On näidatud, et kõrgenenud HbF tase neutraliseerib sirp hemoglobiini (HbS) kahjulikku mõju ja vähendab nii SCD kui ka talasseemia sümptomeid, sealhulgas vaso-oklusiivsete kriiside ennetamist ja hemolüütilise aneemia leevendamist.

BIOOCUS, geeniteraapia valdkonna juhtiv jõud koostöös Lu Daopei haiglaga, on aidanud kaasa selle uuendusliku raviviisi viimisel patsientideni. 

Ravi kliiniline edu on võrratu – seni on ravitud 15 patsienti, kes kõik on saavutanud täieliku remissiooni ja oluliselt paranenud nende elukvaliteet. See 100% paranemismäär on oluline verstapost võitluses SCD ja talasseemia vastu.

Teraapia on pälvinud rahvusvahelist tunnustust, eksperdid üle kogu maailma tervitavad seda kui läbimurret geneetiliste verehaiguste ravis. See paistab silma mitte ainult oma tõhususe, vaid ka kulutasuvuse poolest. Erinevalt teistest geeniteraapiatest, mis võivad olla ülemäära kallid, pakub see ravi kättesaadavamat hinnamudelit, muutes selle elujõuliseks võimaluseks laiemale patsientide ringile.

Ühel mõjuval juhul koges korduvate vaso-oklusiivsete kriiside ja raske hemolüütilise aneemiaga 12-aastane patsient pärast selle geeniteraapiaga ravi sümptomite täielikku lakkamist. See juhtum toob muuhulgas esile SCD ja talasseemiaga patsientide ravi transformatiivse potentsiaali kogu maailmas.

Kuna BIOOCUS jätkab selle ravi kättesaadavuse laiendamist, sealhulgas eelseisvaid kliinilisi uuringuid Hiinas, tundub tulevik paljulubav nende jaoks, keda need keerulised haigused mõjutavad. Lu Daopei haigla toetusel on see teraapia seatud ümber määratlema SCD ja talasseemia ravistandardid, pakkudes lugematutele patsientidele uut hingamist.

Kui teil või teie lähedasel on sirprakuline haigus või talasseemia ja olete huvitatud selle uuendusliku raviga tutvumisest, kutsume teid meiega ühendust võtma. Meie meeskond on valmis pakkuma teile tuge ja teavet, mida vajate oma tervishoiuteekonna kohta teadlike otsuste tegemiseks.