La terapia genética innovadora ofrece nuevas esperanzas para los pacientes con anemia falciforme y talasemia

La terapia genética innovadora ofrece nuevas esperanzas para los pacientes con anemia falciforme y talasemia

En un avance innovador para los pacientes que padecen anemia de células falciformes (SCD) y talasemia, una nueva terapia genética está demostrando un éxito notable. Esta terapia, que utiliza tecnología avanzada de edición de genes CRISPR/Cas9, ha demostrado una tasa de curación del 100 % en ensayos clínicos, lo que ofrece una esperanza renovada a quienes luchan contra estos trastornos sanguíneos graves.

La terapia, desarrollada con la plataforma patentada ModiHSC®, se dirige a las raíces genéticas de la ECF y la talasemia. Al editar con precisión el potenciador BCL11A en células progenitoras y madre hematopoyéticas autólogas, la terapia permite al cuerpo producir niveles más altos de hemoglobina fetal (HbF). Se ha demostrado que los niveles elevados de HbF contrarrestan los efectos dañinos de la hemoglobina falciforme (HbS) y reducen los síntomas tanto de la ECF como de la talasemia, incluida la prevención de crisis vasooclusivas y el alivio de la anemia hemolítica.

BIOOCUS, una fuerza líder en el campo de la terapia génica, en colaboración con el Hospital Lu Daopei, ha desempeñado un papel decisivo a la hora de llevar este tratamiento innovador a los pacientes. 

El éxito clínico de la terapia no tiene paralelo: 15 pacientes tratados hasta el momento, todos lograron una remisión completa y mejoras significativas en su calidad de vida. Esta tasa de curación del 100% es un hito importante en la lucha contra la ECF y la talasemia.

La terapia ha ganado reconocimiento internacional y expertos de todo el mundo la aclaman como un gran avance en el tratamiento de trastornos sanguíneos genéticos. Destaca no sólo por su eficacia sino también por su rentabilidad. A diferencia de otras terapias genéticas, que pueden ser prohibitivamente costosas, este tratamiento ofrece un modelo de precios más accesible, lo que lo convierte en una opción viable para una gama más amplia de pacientes.

En un caso convincente, un paciente de 12 años con crisis vasooclusivas recurrentes y anemia hemolítica grave experimentó un cese completo de los síntomas después del tratamiento con esta terapia génica. Este caso, entre otros, destaca el potencial transformador de la terapia para pacientes con ECF y talasemia en todo el mundo.

A medida que BIOOCUS continúa ampliando la disponibilidad de esta terapia, incluidos los próximos ensayos clínicos en China, el futuro parece prometedor para aquellos afectados por estas desafiantes enfermedades. Con el respaldo del Hospital Lu Daopei, esta terapia redefinirá el estándar de atención para la ECF y la talasemia, ofreciendo una nueva oportunidad de vida a innumerables pacientes.

Si usted o un ser querido padece anemia falciforme o talasemia y está interesado en explorar este tratamiento innovador, lo invitamos a contactarnos. Nuestro equipo está listo para brindarle el apoyo y la información que necesita para tomar decisiones informadas sobre su recorrido de atención médica.