Sukceso en Pediatria Aŭtoimuna Malsano: CAR-T Ĉela Terapio Resanigas Lupusan Pacienton
En junio 2023, 15-jaraĝa Uresa ricevis CAR-T-ĉelterapion en Erlangen University Hospital, markante la unuan uzon de ĉi tiu noviga terapio por bremsi la progresadon de sistema lupus eritematoso (SLE), severa aŭtoimuna malsano. Jaron poste, Uresa sentas sin same sana kiel iam, krom kelkaj etaj malvarmumoj.
Uresa estas la unua infano traktita kontraŭ SLE kun imunoterapio ĉe la Germana Centro por Imunoterapio de Erlangen University (DZI). La sukceso de ĉi tiu individuigita traktado estis publikigita en The Lancet.
D-ro Tobias Krickau, pediatria reŭmatologo ĉe la Fako de Pediatrio kaj Adoleska Medicino de Erlangen University Hospital, klarigis la unikecon uzi CAR-T-ĉelojn por trakti aŭtoimunajn malsanojn. Antaŭe, CAR-T-terapio estis aprobita nur por certaj progresintaj sangaj kanceroj.
Post kiam ĉiuj aliaj medikamentoj ne sukcesis kontroli la plimalboniĝon de SLE de Uresa, la esplorteamo alfrontis malfacilan decidon: ĉu ĉi tiuj inĝenieritaj imunĉeloj estu uzataj por infano kun aŭtoimuna malsano? La respondo estis senprecedenca, ĉar neniu antaŭe provis CAR-T-traktadon por infanaj aŭtoimunaj malsanoj.
CAR-T-ĉelterapio implikas ĉerpi kelkajn el la imunĉeloj de la paciento (T-ĉeloj), ekipi ilin per ĥimeraj antigenreceptoroj (AŬTO) en specialeca pura laboratorio, kaj tiam reinfuzi ĉi tiujn modifitajn ĉelojn en la pacienton. Ĉi tiuj CAR-T-ĉeloj cirkulas en la sango, celante kaj detruante aŭtoreaktivajn (malutilajn) B-ĉelojn.
La simptomoj de Uresa komenciĝis en aŭtuno 2022, inkluzive de migrenoj, laceco, artiko- kaj muskola doloro, kaj vizaĝa erupcio - tipaj signoj de lupo. Malgraŭ intensa traktado, ŝia kondiĉo plimalboniĝis, influante ŝiajn renojn kaj kaŭzante severajn komplikaĵojn.
Frue en 2023, post multoblaj enhospitaligoj kaj terapioj, inkluzive de imunosupresa kemioterapio kaj plasmo-interŝanĝo, la kondiĉo de Uresa plimalboniĝis al la punkto kie ŝi postulis dializon. Izolita de amikoj kaj familio, ŝia vivokvalito falis.
La medicina teamo ĉe Erlangen University, gvidita de profesoro Mackensen, konsentis produkti kaj uzi CAR-T-ĉelojn por Uresa post detalaj diskutoj. Tiu kompata uzo de CAR-T-terapio estis iniciatita sub la drogleĝo de Germanio kaj kompata uzo regularoj.
La programo de ĉelterapio CAR-T ĉe Erlangen, gvidata de Profesoro Georg Schett kaj Profesoro Mackensen, traktas pacientojn kun diversaj aŭtoimunaj malsanoj, inkluzive de SLE, ekde 2021. Ilia sukceso kun 15 pacientoj estis publikigita en la New England Journal of Medicine en februaro. 2024, kaj ili nuntempe faras la studon CASTLE kun 24 partoprenantoj, ĉiuj montrante signifajn plibonigojn.
Por prepari por CAR-T-ĉelterapio, Uresa spertis malalt-dozan kemioterapion por fari spacon por la CAR-T-ĉeloj en sia sango. La 26-an de junio 2023, Uresa ricevis ŝiajn personigitajn CAR-T-ĉelojn. Je la tria semajno post traktado, ŝia rena funkcio kaj lupusaj indikiloj pliboniĝis, kaj ŝiaj simptomoj iom post iom malaperis.
La traktadprocezo implikis zorgeman kunordigon por certigi la efikecon de kemioterapio kaj la protekton de restanta rena funkcio. Uresa spertis nur negravajn kromefikojn kaj estis eligita en la 11-a tago post-traktado.
Antaŭ malfrua julio 2023, Uresa revenis hejmen, kompletigis ŝiajn ekzamenojn, kaj fiksis novajn celojn por sia estonteco, inkluzive de iĝi sendependa kaj ricevi hundon. Ŝi ĝojis rekonekti kun amikoj kaj rekomenci normalan adoleskan vivon.
Profesoro Mackensen klarigis, ke Uresa ankoraŭ havas signifan nombron da CAR-T-ĉeloj en sia sango, kio signifas, ke ŝi bezonas ĉiumonatajn antikorpinfuzaĵojn ĝis ŝiaj B-ĉeloj resaniĝas. D-ro Krickau emfazis, ke la sukceso de la kuracado de Uresa ŝuldiĝas al la proksima kunlaboro de multoblaj medicinaj fakoj ĉe la Germana Centro por Imunoterapio.
Uresa ne plu bezonas medikamentojn aŭ dializon, kaj ŝiaj renoj plene resaniĝis. D-ro Krickau kaj lia teamo planas pliajn studojn por esplori la potencialon de CAR-T-ĉeloj en traktado de aliaj pediatriaj aŭtoimunaj malsanoj.
Ĉi tiu grava kazo montras la potencialon de CAR-T ĉelterapio por disponigi longperspektivan moderigon por pediatriaj pacientoj kun severaj aŭtoimunaj malsanoj kiel SLE. La sukceso de la traktado de Uresa elstarigas la gravecon de frua interveno kaj multfaka kunlaboro. Pliaj klinikaj studoj estas necesaj por konfirmi la longperspektivan sekurecon kaj efikecon de CAR-T-ĉelterapio por infanoj kun aŭtoimunaj malsanoj.