![Genredaktado kaj talasemiotraktado (2) Bildo[23].jpg](https://ecdn6.globalso.com/upload/p/1207/image_product/2024-08/gene-editing-and-thalassemia-treatment-2-image-23.jpg)
![Genredaktado kaj talasemiotraktado (3) Bildo[23].jpg](https://ecdn6.globalso.com/upload/p/1207/image_product/2024-08/gene-editing-and-thalassemia-treatment-3-image-23.jpg)
![Genredaktado kaj talasemiotraktado (24) Bildo[23].jpg](https://ecdn6.globalso.com/upload/p/1207/image_product/2024-08/gene-editing-and-thalassemia-treatment-24-image-23.jpg)
Noviga Gena Terapio Proponas Novan Esperon por Pacientoj de Sickle Cell kaj Thalassemia
Noviga Gena Terapio Proponas Novan Esperon por Pacientoj de Sickle Cell kaj Thalassemia
![Genredaktado kaj talasemiotraktado (12) Bildo[24].jpg](https://ecdn6.globalso.com/upload/p/1207/image_product/2024-08/gene-editing-and-thalassemia-treatment-12-image-24.jpg)
![Genredaktado kaj talasemiotraktado 3Bildo[24].jpg](https://ecdn6.globalso.com/upload/p/1207/image_product/2024-08/gene-editing-and-thalassemia-treatment-3image-24.jpg)
En pionira evoluo por pacientoj suferantaj de serpoĉela malsano (SCD) kaj talasemio, nova genterapio montras rimarkindan sukceson. Ĉi tiu terapio, kiu uzas altnivelan CRISPR/Cas9-genan redaktan teknologion, montris 100%-kuracan indicon en klinikaj provoj, ofertante renovigitan esperon al tiuj batalantaj ĉi tiujn severajn sangajn malordojn.
La terapio, evoluigita kun la proprieta ModiHSC®-platformo, celas la genetikajn radikojn de SCD kaj talasemio. Precize redaktante la BCL11A-potenciganton en aŭtologaj hematopoezaj tigo kaj praĉeloj, la terapio ebligas al la korpo produkti pli altajn nivelojn de feta hemoglobino (HbF). Levitaj HbF-niveloj pruviĝis kontraŭagi la damaĝajn efikojn de serpohemoglobino (HbS) kaj redukti la simptomojn de kaj SCD kaj talasemio, inkluzive de la preventado de vaso-okluzivaj krizoj kaj mildigo de hemoliza anemio.
![1].jpg](https://ecdn6.globalso.com/upload/p/1207/image_product/2024-08/1.jpg)
BIOOCUS, gvida forto en la kampo de genterapio, kunlabore kun Lu Daopei Hospitalo, estis instrumenta por alporti ĉi tiun novigan traktadon al pacientoj.
La klinika sukceso de la terapio estas senekzempla, kun 15 pacientoj traktitaj ĝis nun, ĉiuj atingante kompletan moderigon kaj signifajn plibonigojn en sia vivokvalito. Ĉi tiu 100% resanigo estas signifa mejloŝtono en la batalo kontraŭ SCD kaj talasemio.
La terapio akiris internacian rekonon, kun spertuloj tra la globo salutante ĝin kiel sukceson en la terapio de genetikaj sangomalsanoj. Ĝi elstaras ne nur pro sia efikeco sed ankaŭ pro sia kostefikeco. Male al aliaj genaj terapioj, kiuj povas esti prohibe multekostaj, ĉi tiu traktado ofertas pli alireblan prezmodelon, igante ĝin realigebla elekto por pli larĝa gamo da pacientoj.
En unu konvinka kazo, 12-jaraĝa paciento kun ripetiĝantaj vaso-okluzivaj krizoj kaj severa hemoliza anemio spertis kompletan ĉesigon de simptomoj post traktado kun ĉi tiu genterapio. Ĉi tiu kazo, inter aliaj, elstarigas la transforman potencialon de la terapio por SCD kaj talasemiaj pacientoj tutmonde.
Ĉar BIOOCUS daŭre vastigas la haveblecon de ĉi tiu terapio, inkluzive de venontaj klinikaj provoj en Ĉinio, la estonteco aspektas promesplena por tiuj tuŝitaj de ĉi tiuj malfacilaj malsanoj. Kun la subteno de Lu Daopei Hospitalo, ĉi tiu terapio estas preta redifini la normon de prizorgo por SCD kaj talasemio, ofertante novan vivlizon por sennombraj pacientoj.
Se vi aŭ iu amato estas trafitaj de anemia malsano aŭ talasemio kaj interesiĝas pri esploro de ĉi tiu noviga traktado, ni invitas vin kontakti nin. Nia teamo pretas provizi al vi la subtenon kaj informojn, kiujn vi bezonas por fari informitajn decidojn pri via sankuracado.