Πολλαπλό Μυέλωμα (ΜΜ)-02

Ιταλός ασθενής αναζητά θεραπεία και θεραπεύεται από πολλαπλό μυέλωμα με θεραπεία CAR-T

Η Cinty, μια 66χρονη γυναίκα, διαγνώστηκε με πολλαπλό μυέλωμα ελαφριάς αλυσίδας λάμδα, σταδίου ISS, στην Ιταλία τον Οκτώβριο του 2018. Μετά από 4 κύκλους χημειοθεραπείας με σχήμα VTD, εμφάνισε κάταγμα στο πλάγιο τρίτο της κλείδας και περιφερική νευροπάθεια. Αναζητώντας πιο αποτελεσματική θεραπεία, υποβλήθηκε σε δύο αυτόλογες μεταμοσχεύσεις βλαστοκυττάρων τον Μάιο του 2019 και τον Νοέμβριο του 2019, επιτυγχάνοντας πλήρη ύφεση και διατηρήθηκε με λεναλιδομίδη από το στόμα.

Ωστόσο, τον Αύγουστο του 2020, μια παρακολούθηση PET/CT σάρωση αποκάλυψε νέα οστική καταστροφή και ταχεία αύξηση των ελαφρών αλυσίδων χωρίς ορό. Η βιοψία μυελού των οστών έδειξε εξέλιξη της νόσου και η δοκιμή FISH έδειξε μια νέα κυτταρογενετική ανωμαλία: t(11;14). Μετά από 4 κύκλους χημειοθεραπείας με σχήμα DVD που ξεκίνησαν τον Σεπτέμβριο του 2020, η ασθένειά της ήταν ανεξέλεγκτη και εξελίχθηκε περαιτέρω. Παρά τη μετάβαση σε 3 κύκλους του σχήματος PCd, ο πόνος στα οστά της παρέμεινε και το αμφίπλευρο οίδημα των κάτω άκρων επιδεινώθηκε. Έχοντας εξαντλήσει πολλές διεθνώς αναγνωρισμένες αποτελεσματικές θεραπείες και υποβλήθηκε σε δύο αυτόλογες μεταμοσχεύσεις βλαστοκυττάρων, ανέπτυξε αντοχή σε πολλαπλά φάρμακα.

Όταν έμαθε για τη σημαντική αποτελεσματικότητα της κλινικής δοκιμής CAR-T στο νοσοκομείο Ludaopei μέσω διαδικτυακών πληροφοριών, υπέβαλε αίτηση για βίζα και έφτασε στην Κίνα τον Μάρτιο του 2021. Μετά από έναν μήνα καραντίνας, εισήχθη στο νοσοκομείο Yanda Ludaopei στις 22 Απριλίου. 2021. Μετά από μια σειρά εξετάσεων και αξιολογήσεων ασθενειών, έλαβε έγχυση κυττάρων BCMA CAR-T μετά από προετοιμασία χημειοθεραπείας με FC τον Μάιο του ίδιου έτους. Μετά την έγχυση, τα ζωτικά της σημεία ήταν σταθερά και δεν παρουσίασε σημαντικές παρενέργειες εκτός από χαμηλό πυρετό. Το αμφίπλευρο οίδημα των κάτω άκρων της υποχώρησε σταδιακά και χάρηκε που παρατήρησε τη γενική βελτίωση της υγείας της.

Ένα μήνα μετά την έγχυση CAR-T, τα αποτελέσματα της δοκιμής του Cinty έδειξαν: 24ωρη ποσοτικοποίηση πρωτεΐνης ούρων στα 50 mg/ημέρα, σημαντικά μειωμένη από τα επίπεδα εισαγωγής. Ελαφριά αλυσίδες χωρίς ορό: FLC-κ σε 4,58 mg/L και FLC-λ σε 0,61 mg/L. και η αξιολόγηση του μυελού των οστών δεν έδειξε σημαντικά πλασματοκύτταρα. Κλινικά αξιολογήθηκε ως σε πλήρη ύφεση (CR).

Επί του παρόντος, οκτώ μήνες μετά την επιστροφή στην Ιταλία, ο πόνος στην πλάτη και το αμφίπλευρο οίδημα των κάτω άκρων της Cinty έχουν εξαφανιστεί εντελώς και είναι καλά στην υγεία της. Από χιλιάδες μίλια μακριά, η Cinty εξέφρασε την ειλικρινή της ευγνωμοσύνη προς την ομάδα του νοσοκομείου Yanda Ludaopei και τον διευθυντή Zhang Xian.

Αυτές οι δύο κλινικές περιπτώσεις από το νοσοκομείο Ludaopei καταδεικνύουν ότι ακόμη και ασθενείς με χαμηλή ή καθόλου έκφραση BCMA στο πολλαπλό μυέλωμα μπορούν να επιτύχουν καλή αποτελεσματικότητα με τη θεραπεία με BCMA CAR-T κύτταρα. Αυτό αντιπροσωπεύει μια σημαντική ανακάλυψη στη θεραπεία με CAR-T για το πολλαπλό μυέλωμα, φέρνοντας νέες ελπίδες σε ασθενείς με προχωρημένες διαταραχές των πλασματοκυττάρων και πολλαπλό μυέλωμα.