Πολλαπλό Μυέλωμα (ΜΜ)-01

Καλή ανάρρωση ενός οικιακού ασθενούς με πολλαπλό μυέλωμα με θεραπεία CAR-T παρά την έλλειψη έκφρασης BCMA

Μια γυναίκα ασθενής που διαγνώστηκε με πολλαπλό μυέλωμα τύπου IgD-λ σταδίου IIIA το 2018 έλαβε θεραπεία πρώτης γραμμής κυρίως με βορτεζομίμπη. Μετά από 3 κύκλους, πέτυχε πλήρη ύφεση (CR). Τον Οκτώβριο του 2018, υποβλήθηκε σε αυτόλογη μεταμόσχευση αιμοποιητικών βλαστοκυττάρων ως θεραπεία ενοποίησης, ακολουθούμενη από θεραπεία συντήρησης με λεναλιδομίδη. Τον Απρίλιο του 2020, η ασθένεια υποτροπίασε και υποβλήθηκε σε 7 κύκλους θεραπείας δεύτερης γραμμής, με χαμηλή αποτελεσματικότητα. Από τον Δεκέμβριο του 2020 έως τον Απρίλιο του 2021, έλαβε χημειοθεραπεία κυρίως με δαρατουμουμάμπη, αλλά η βιοψία μυελού των οστών εξακολουθούσε να έδειξε 21,763% κακοήθη μονοκλωνικά κύτταρα πλάσματος, με ελαφριά αλυσίδα χωρίς ορό λ στα 1470 mg/L και ελαφριά αλυσίδα χωρίς ούρα λ στα 5330 mg/L. Μέχρι εκείνη τη στιγμή, είχε εξαντλήσει τις κύριες τυπικές και νέες θεραπείες που ήταν διαθέσιμες στο εσωτερικό, συμπεριλαμβανομένης της μεταμόσχευσης αυτόλογων βλαστοκυττάρων, με την είσοδο σε κλινική δοκιμή CAR-T να είναι η καλύτερη επιλογή.

Με αναφορά από τοπικούς γιατρούς, παρουσιάστηκε στο Νοσοκομείο Ludaopei στις 10 Μαΐου 2021, ελπίζοντας να εγγραφεί στην κλινική τους δοκιμή για θεραπεία BCMA CAR-T στο πολλαπλό μυέλωμα (MM). Κατά την εισαγωγή, ήταν σε εξασθενημένη κατάσταση με γενικευμένο πόνο και επαναλαμβανόμενους πυρετούς. Ολοκληρωμένες εξετάσεις επιβεβαίωσαν «πολλαπλό μυέλωμα, τύπου λ ελαφριάς αλυσίδας, ISS στάδιο III, R-ISS στάδιο III, ομάδα υψηλού κινδύνου mSMART».

Η σάρωση PET-CT αποκάλυψε αυξημένη μεταβολική δραστηριότητα στην πυκνότητα των μαλακών ιστών εντός των κοιλοτήτων του μυελού των οστών των αμφοτερόπλευρων μηριαίων οστών και της κνήμης, ενδεικτικό της προσβολής του όγκου. Η βιοψία μυελού των οστών έδειξε 60,13% κακοήθη μονοκλωνικά κύτταρα πλάσματος χωρίς έκφραση BCMA.

Το νοσοκομείο Ludaopei ενημέρωσε την ασθενή και την οικογένειά της σχετικά με την αποτελεσματικότητα των τρεχουσών θεραπειών για το πολλαπλό μυέλωμα αρνητικό σε BCMA, το οποίο αν και δυνητικά αποτελεσματικό σύμφωνα με κάποια βιβλιογραφία, στερείται οριστικών δεδομένων. Μετά από προσεκτική εξέταση, η ασθενής και η οικογένειά της επέλεξαν να προχωρήσουν στο σχέδιο θεραπείας.

Μετά από προετοιμασία με σχήμα FC, τα κύτταρα BCMA CAR-T εγχύθηκαν την 1η Ιουνίου 2021, στο νοσοκομείο Ludaopei. Ο ασθενής εμφάνισε πυρετό μετά την έγχυση, ο οποίος ελέγχεται σταδιακά με επιθετική αντιμολυσματική και συμπτωματική υποστηρικτική αγωγή. Δεκατέσσερις ημέρες μετά την έγχυση, η βιοψία μυελού των οστών δεν έδειξε υπολειμματικά κακοήθη μονοκλωνικά κύτταρα πλάσματος. Τριάντα μία ημέρες μετά την έγχυση, η βιοψία μυελού των οστών παρέμεινε αρνητική. Η ανοσοκαθήλωση του ορού ήταν αρνητική, η ελαφριά αλυσίδα λ χωρίς ορό ήταν εντός φυσιολογικών ορίων και η πρωτεΐνη Μ ορού ήταν αρνητική, υποδεικνύοντας πλήρη ύφεση της νόσου.

Επί του παρόντος, περισσότερο από 8 μήνες μετά τη λήψη της έγχυσης BCMA CAR-T κυττάρων, ο ασθενής παραμένει σε πλήρη ύφεση με καλή ανάρρωση και υψηλή ικανοποίηση από το αποτέλεσμα της θεραπείας.