Innovative Gentherapie bietet neue Hoffnung für Patienten mit Sichelzellenanämie und Thalassämie

Innovative Gentherapie bietet neue Hoffnung für Patienten mit Sichelzellenanämie und Thalassämie

In einer bahnbrechenden Entwicklung für Patienten mit Sichelzellenanämie (SCD) und Thalassämie zeigt eine neue Gentherapie bemerkenswerte Erfolge. Diese Therapie, die die fortschrittliche CRISPR/Cas9-Genbearbeitungstechnologie nutzt, hat in klinischen Studien eine Heilungsrate von 100 % gezeigt und gibt denjenigen, die mit diesen schweren Bluterkrankungen zu kämpfen haben, neue Hoffnung.

Die mit der proprietären ModiHSC®-Plattform entwickelte Therapie zielt auf die genetischen Wurzeln von SCD und Thalassämie ab. Durch die präzise Bearbeitung des BCL11A-Enhancers in autologen hämatopoetischen Stamm- und Vorläuferzellen ermöglicht die Therapie dem Körper, höhere Mengen an fötalem Hämoglobin (HbF) zu produzieren. Es wurde gezeigt, dass erhöhte HbF-Werte den schädigenden Wirkungen von Sichelhämoglobin (HbS) entgegenwirken und die Symptome von SCD und Thalassämie reduzieren, einschließlich der Vorbeugung von Gefäßverschlusskrisen und der Linderung hämolytischer Anämie.

BIOOCUS, ein führendes Unternehmen auf dem Gebiet der Gentherapie, war in Zusammenarbeit mit dem Lu Daopei Hospital maßgeblich daran beteiligt, diese innovative Behandlung den Patienten zugänglich zu machen. 

Der klinische Erfolg der Therapie ist beispiellos: Bisher wurden 15 Patienten behandelt, die alle eine vollständige Remission und eine deutliche Verbesserung ihrer Lebensqualität erreichten. Diese Heilungsrate von 100 % ist ein bedeutender Meilenstein im Kampf gegen SCD und Thalassämie.

Die Therapie hat internationale Anerkennung gefunden und Experten auf der ganzen Welt bezeichnen sie als einen Durchbruch bei der Behandlung genetisch bedingter Bluterkrankungen. Es zeichnet sich nicht nur durch seine Wirksamkeit, sondern auch durch seine Kosteneffizienz aus. Im Gegensatz zu anderen Gentherapien, die unerschwinglich teuer sein können, bietet diese Behandlung ein günstigeres Preismodell, was sie zu einer praktikablen Option für ein breiteres Patientenspektrum macht.

In einem überzeugenden Fall kam es bei einem 12-jährigen Patienten mit wiederkehrenden Gefäßverschlusskrisen und schwerer hämolytischer Anämie nach der Behandlung mit dieser Gentherapie zu einem vollständigen Verschwinden der Symptome. Dieser Fall unterstreicht unter anderem das transformative Potenzial der Therapie für SCD- und Thalassämie-Patienten weltweit.

Da BIOOCUS die Verfügbarkeit dieser Therapie weiter ausbaut, einschließlich bevorstehender klinischer Studien in China, sieht die Zukunft für diejenigen, die von diesen herausfordernden Krankheiten betroffen sind, vielversprechend aus. Mit der Unterstützung des Lu Daopei Hospital soll diese Therapie den Behandlungsstandard für SCD und Thalassämie neu definieren und unzähligen Patienten ein neues Leben ermöglichen.

Wenn Sie oder ein Angehöriger an Sichelzellenanämie oder Thalassämie leiden und Interesse an der Erforschung dieser innovativen Behandlung haben, laden wir Sie ein, Kontakt mit uns aufzunehmen. Unser Team steht Ihnen gerne mit der Unterstützung und den Informationen zur Verfügung, die Sie benötigen, um fundierte Entscheidungen über Ihre Gesundheitsversorgung zu treffen.