Myelom (MM)-02

Italiensk patient søger behandling og er helbredt for myelomatose med CAR-T-terapi

Cinty, en 66-årig kvinde, blev diagnosticeret med lambda let kæde myelomatose, ISS stadium I, i Italien i oktober 2018. Efter at have modtaget 4 cyklusser med VTD kemoterapi udviklede hun et brud i den laterale tredjedel af kravebenet og perifer neuropati. Hun søgte mere effektiv behandling og gennemgik to autologe stamcelletransplantationer i maj 2019 og november 2019, hvilket opnåede fuldstændig remission og blev opretholdt på oral lenalidomid.

Men i august 2020 afslørede en opfølgende PET/CT-scanning ny knogledestruktion og en hurtig stigning i serumfrie lette kæder. Knoglemarvsbiopsi indikerede sygdomsprogression, og FISH-test viste en ny cytogenetisk abnormitet: t(11;14). Efter 4 cyklusser med DVD-kemoterapi, der startede i september 2020, var hendes sygdom ukontrolleret og udviklede sig yderligere. På trods af skift til 3 cyklusser af PCd-kuren vedblev hendes knoglesmerter, og bilateralt ødem i underekstremiteterne forværredes. Efter at have opbrugt mange internationalt anerkendte effektive behandlinger og gennemgået to autologe stamcelletransplantationer udviklede hun resistens over for flere lægemidler.

Efter at have lært om den betydelige effektivitet af det kliniske CAR-T-forsøg på Ludaopei Hospital gennem onlineoplysninger, ansøgte hun om visum og ankom til Kina i marts 2021. Efter en måneds karantæne blev hun indlagt på Yanda Ludaopei Hospital den 22. april, 2021. Efter en række undersøgelser og sygdomsvurderinger modtog hun en infusion af BCMA CAR-T-celler efter FC-kemoterapi-prækonditionering i maj samme år. Efter infusion var hendes vitale tegn stabile, og hun oplevede ingen signifikante bivirkninger bortset fra lavgradig feber. Hendes bilaterale ødem i underekstremiteterne aftog gradvist, og hun var glad for at bemærke, at hendes generelle helbred blev bedre.

En måned efter CAR-T-infusion viste Cintys testresultater: 24-timers urinproteinkvantificering ved 50 mg/dag, signifikant reduceret fra indlæggelsesniveauer; serumfrie lette kæder: FLC-K ved 4,58 mg/L og FLC-λ ved 0,61 mg/L; og knoglemarvsevaluering viste ingen signifikante plasmaceller. Hun blev klinisk vurderet som værende i fuldstændig remission (CR).

I øjeblikket, otte måneder efter hjemkomsten til Italien, er Cintys rygsmerter og bilaterale ødemer i underekstremiteterne fuldstændig forsvundet, og hun er ved godt helbred. Fra tusindvis af kilometer væk udtrykte Cinty sin oprigtige taknemmelighed over for teamet på Yanda Ludaopei Hospital og direktør Zhang Xian.

Disse to kliniske cases fra Ludaopei Hospital viser, at selv patienter med lav eller ingen BCMA-ekspression i myelomatose kan opnå god effekt med BCMA CAR-T-celleterapi. Dette repræsenterer et gennembrud inden for CAR-T-behandling af myelomatose, hvilket bringer nyt håb til patienter med fremskredne plasmacellelidelser og myelomatose.