Myelomatose(MM)-01

God bedring af en multipel myelompatient i hjemmet med CAR-T-terapi på trods af manglende BCMA-ekspression

En kvindelig patient diagnosticeret med stadium IIIA IgD-λ type myelomatose i 2018 modtog førstelinjebehandling hovedsageligt med bortezomib. Efter 3 cyklusser opnåede hun fuldstændig remission (CR). I oktober 2018 gennemgik hun autolog hæmatopoietisk stamcelletransplantation som konsolideringsterapi, efterfulgt af vedligeholdelsesbehandling med lenalidomid. I april 2020 fik sygdommen tilbagefald, og hun gennemgik 7 cyklusser af andenlinjebehandling, hvilket gav ringe effekt. Fra december 2020 til april 2021 modtog hun kemoterapi hovedsageligt med daratumumab, men knoglemarvsbiopsi viste stadig 21,763 % maligne monoklonale plasmaceller med serumfri let kæde λ ved 1470 mg/L og urinfri let kæde λ ved 5330 mg/L. På dette tidspunkt havde hun opbrugt store standardbehandlinger og nye behandlinger, der er tilgængelige i hjemmet, herunder at have gennemgået autolog stamcelletransplantation, hvor indtræden i et CAR-T klinisk forsøg var den bedste tilbageværende mulighed.

Henvist af lokale læger, præsenterede hun for Ludaopei Hospital den 10. maj 2021 i håb om at tilmelde sig deres kliniske forsøg til BCMA CAR-T-terapi i myelomatose (MM). Ved indlæggelsen var hun i en svækket tilstand med generaliserede smerter og tilbagevendende feber. Omfattende undersøgelser bekræftede "multipelt myelom, λ let kæde type, ISS stadium III, R-ISS stadium III, mSMART højrisikogruppe."

PET-CT-scanning afslørede øget metabolisk aktivitet i blødt vævsdensitet i knoglemarvshulerne i bilaterale lårben og skinneben, hvilket tyder på tumorinvolvering. Knoglemarvsbiopsi viste 60,13 % maligne monoklonale plasmaceller uden ekspression af BCMA.

Ludaopei Hospital informerede patienten og hendes familie om effektiviteten af ​​nuværende behandlinger for BCMA-negativt myelomatose, som skønt potentielt er effektivt ifølge noget litteratur, mangler definitive data. Efter nøje overvejelse valgte patienten og hendes familie at gå videre med behandlingsplanen.

Efter prækonditionering med FC-kur blev BCMA CAR-T-celler infunderet den 1. juni 2021 på Ludaopei Hospital. Patienten udviklede feber efter infusion, som gradvist blev kontrolleret med aggressiv anti-infektiøs og symptomatisk støttende behandling. Fjorten dage efter infusion viste knoglemarvsbiopsi ingen resterende maligne monoklonale plasmaceller. 31 dage efter infusion forblev knoglemarvsbiopsi negativ. Serumimmunfiksering var negativ, serumfri let kæde λ var inden for normalområdet, og serum M-protein var negativt, hvilket indikerer fuldstændig remission af sygdommen.

I øjeblikket, mere end 8 måneder efter modtagelse af BCMA CAR-T-celleinfusion, forbliver patienten i fuldstændig remission med god bedring og høj tilfredshed med behandlingsresultatet.