lupus erythematosus systemig (SLE)-05

Mae Ms C yn fenyw 32 oed sydd â hanes o gael diagnosis o lupus erythematosus systemig (SLE) ddwy flynedd yn ôl. Roedd ei symptomau sylfaenol yn cynnwys neffritis difrifol, arthritis, a brechau. Er gwaethaf derbyn therapïau gwrthimiwnedd lluosog (gan gynnwys glucocorticoids, hydroxychloroquine, a rituximab), arhosodd ei chyflwr heb ei reoli.

Cyflwr cyn triniaeth:

Symptomau: Poen difrifol yn y cymalau a chwyddo, brechau parhaus, blinder sylweddol, a fflamau neffritis rheolaidd.

Canfyddiadau Labordy:

# Sgôr SLEDAI-2K: 16

# Lefelau gwrthgorff DNA serwm gwrth-ddwbl-sownd: Yn uwch na'r ystod arferol

# Ategu lefelau C3 a C4: Islaw'r ystod arferol

Proses Triniaeth:

1. Dewis Cleifion: O ystyried aneffeithiolrwydd triniaethau traddodiadol a difrifoldeb ei chyflwr, cofrestrwyd Ms C mewn treial clinigol ar gyfer therapi celloedd CAR-T.

2.Preparation: Cyn derbyn y trwyth cell CAR-T, cafodd Ms C gyflyru cemotherapi safonol i ddisbyddu lymffocytau presennol a pharatoi ar gyfer cyflwyno celloedd CAR-T.

3.Cell Paratoi:

# Cafodd celloedd T eu hynysu oddi wrth waed Ms C.

# Cafodd y celloedd T hyn eu peiriannu'n enetig yn y labordy i fynegi derbynyddion antigen chimerig (CAR) gan dargedu antigenau CD19 a BCMA.

4.Cell Infusion: Ar ôl ehangu a phrofi ansawdd, cafodd y celloedd CAR-T peirianyddol eu hail-dreiddio i gorff Ms C.

5. Monitro Cleifion Mewnol: Cafodd Ms. C ei monitro yn yr ysbyty am 25 diwrnod ar ôl y trwyth er mwyn arsylwi am sgîl-effeithiau posibl ac asesu effeithiolrwydd.

Canlyniadau Triniaeth:

1. Ymateb tymor byr:

# Gwelliant Symptomau: O fewn tair wythnos ar ôl y trwyth, gwelodd Ms C ostyngiadau sylweddol mewn poen yn y cymalau a chwyddo, a phylodd ei brechau yn raddol.

# Canlyniadau Labordy: Dau ddiwrnod ar ôl y trwyth, cafodd celloedd B yng ngwaed Ms C eu dileu'n llwyr, gan ddangos targedu effeithiol gan gelloedd CAR-T.

Gwerthusiad 2.Mid-term (3 mis):

# Sgôr SLEDAI-2K: Wedi'i ostwng i 2, sy'n nodi rhyddhad sylweddol o'r clefyd.

# Swyddogaeth Arennol: Gostyngiad sylweddol mewn proteinwria, gyda neffritis dan reolaeth.

# Marcwyr Imiwnolegol: Lefelau is o wrthgyrff DNA gwrth-ddwbl-sownd, ac yn ategu lefelau C3 a C4 dychwelyd i normal.

3.Canlyniadau Tymor Hir (12 mis):

# Ataliad Parhaus: Cynhaliodd Ms C ryddhad di-gyffuriau am flwyddyn heb unrhyw arwyddion o ailwaelu SLE.

# Diogelwch: Ar wahân i syndrom rhyddhau cytocin ysgafn (CRS), ni chafodd Ms C unrhyw sgîl-effeithiau difrifol. Fe wellodd ei system imiwnedd yn raddol ar ôl y driniaeth, ac nid oedd celloedd B a oedd yn ailymddangos yn dangos pathogenedd.

Yn gyffredinol, dangosodd cyflwr Ms. C welliant rhyfeddol a rhyddhad parhaus yn dilyn therapi celloedd CAR-T, gan ddangos potensial y driniaeth hon ar gyfer SLE difrifol ac anhydrin.

Adroddiad prawf cell CART: