Myeloma Lluosog(MM)-01

Adferiad Da o Glaf Myeloma Lluosog Domestig gyda Therapi CAR-T Er gwaethaf Diffyg Mynegiant BCMA

Derbyniodd claf benywaidd a gafodd ddiagnosis o myeloma lluosog math IgD-λ cam IIIA yn 2018 driniaeth llinell gyntaf yn bennaf gyda bortezomib. Ar ôl 3 chylch, cyflawnodd ryddhad llwyr (CR). Ym mis Hydref 2018, cafodd drawsblaniad bôn-gelloedd hematopoietig awtologaidd fel therapi cydgrynhoi, ac yna therapi cynnal a chadw gyda lenalidomide. Ym mis Ebrill 2020, ailwaelodd y clefyd, a chafodd 7 cylch o driniaeth ail linell, gan roi effeithiolrwydd gwael. Rhwng Rhagfyr 2020 ac Ebrill 2021, derbyniodd cemotherapi gyda daratumumab yn bennaf, ond roedd biopsi mêr esgyrn yn dal i ddangos 21.763% o gelloedd plasma monoclonaidd malaen, gyda chadwyn golau di-serwm λ ar 1470 mg/L a chadwyn golau di-wrin λ ar 5330 mg/L. Erbyn hyn, roedd wedi dihysbyddu triniaethau mawr safonol a newydd sydd ar gael yn y cartref, gan gynnwys cael trawsblaniad bôn-gelloedd awtologaidd, a mynediad i dreial clinigol CAR-T oedd yr opsiwn gorau oedd ar ôl.

Wedi'i chyfeirio gan feddygon lleol, cyflwynodd i Ysbyty Ludaopei ar Fai 10, 2021, gan obeithio cofrestru yn eu treial clinigol ar gyfer therapi CAR-T BCMA mewn myeloma lluosog (MM). Ar ôl cael ei derbyn, roedd hi mewn cyflwr gwan gyda phoen cyffredinol a thwymynau mynych. Cadarnhaodd arholiadau cynhwysfawr "myeloma lluosog, λ math cadwyn ysgafn, ISS cam III, R-ISS cam III, grŵp risg uchel mSMART."

Datgelodd sgan PET-CT gynnydd mewn gweithgaredd metabolaidd mewn dwysedd meinwe meddal o fewn ceudodau mêr esgyrn ffemyriaid dwyochrog a tibias, sy'n arwydd o gyfranogiad tiwmor. Dangosodd biopsi mêr esgyrn 60.13% o gelloedd plasma monoclonaidd malaen heb unrhyw fynegiant o BCMA.

Hysbysodd Ysbyty Ludaopei y claf a’i theulu am effeithiolrwydd triniaethau cyfredol ar gyfer myeloma lluosog negyddol BCMA, sydd, er eu bod yn effeithiol o bosibl yn ôl rhai llenyddiaeth, yn brin o ddata diffiniol. Ar ôl ystyried yn ofalus, dewisodd y claf a'i theulu fynd ymlaen â'r cynllun triniaeth.

Yn dilyn rhag-amod gyda regimen y CC, trwythwyd celloedd CAR-T BCMA ar 1 Mehefin, 2021, yn Ysbyty Ludaopei. Datblygodd y claf dwymyn ar ôl y trwyth, a oedd yn cael ei reoli'n raddol gyda thriniaeth ymosodol gwrth-heintus a symptomatig. Pedwar diwrnod ar ddeg ar ôl y trwyth, ni ddangosodd biopsi mêr esgyrn unrhyw gelloedd plasma monoclonaidd malaen gweddilliol. Tri deg un diwrnod ar ôl y trwyth, roedd biopsi mêr esgyrn yn parhau'n negyddol. Roedd imiwneddiad serwm yn negyddol, roedd cadwyn golau serwm rhydd λ o fewn yr ystod arferol, ac roedd protein serwm M yn negyddol, gan nodi rhyddhad cyflawn o'r afiechyd.

Ar hyn o bryd, fwy nag 8 mis ar ôl derbyn trwyth celloedd BCMA CAR-T, mae'r claf yn parhau i fod mewn rhyddhad llwyr gydag adferiad da a boddhad uchel â chanlyniad y driniaeth.