Systémový lupus erythematodes (SLE)-05

Paní C je 32letá žena s anamnézou diagnózy systémového lupus erythematodes (SLE) před dvěma lety. Mezi její primární příznaky patřila těžká nefritida, artritida a vyrážky. Navzdory několika imunosupresivním terapiím (včetně glukokortikoidů, hydroxychlorochinu a rituximabu) zůstal její stav nekontrolovaný.

Předběžná úprava:

Příznaky: Silná bolest a otoky kloubů, přetrvávající vyrážky, výrazná únava a opakující se vzplanutí nefritidy.

 Laboratorní nálezy:

# SLEDAI-2K skóre: 16

# Hladiny protilátek proti dvouvláknové DNA v séru: Zvýšeny nad normální rozmezí

# Úrovně doplňku C3 a C4: Pod normálním rozsahem

Postup léčby:

1. Výběr pacientky: Vzhledem k neúčinnosti tradiční léčby a závažnosti jejího stavu byla paní C zařazena do klinické studie terapie CAR-T buňkami.

2. Příprava: Před přijetím infuze buněk CAR-T podstoupila paní C standardní kondicionování chemoterapie, aby se vyčerpaly stávající lymfocyty a připravila se na zavedení buněk CAR-T.

3. Příprava buněk:

# T buňky byly izolovány z krve paní C.

# Tyto T buňky byly geneticky upraveny v laboratoři tak, aby exprimovaly chimérické antigenní receptory (CAR) zacílené na antigeny CD19 a BCMA.

4. Buněčná infuze: Po expanzi a testování kvality byly upravené CAR-T buňky znovu infundovány do těla paní C.

5. Sledování na lůžku: Paní C byla sledována v nemocnici po dobu 25 dnů po infuzi, aby se sledovaly potenciální vedlejší účinky a vyhodnotila se účinnost.

Výsledky léčby:

1. Krátkodobá odpověď:

# Zlepšení příznaků: Do tří týdnů po infuzi paní C zaznamenala významné snížení bolesti a otoku kloubů a její vyrážky postupně vybledly.

# Laboratorní výsledky: Dva dny po infuzi byly B buňky v krvi paní C zcela vymýceny, což ukazuje na účinné zacílení CAR-T buňkami.

2. Hodnocení v polovině období (3 měsíce):

# SLEDAI-2K skóre: Sníženo na 2, což ukazuje na podstatnou remisi onemocnění.

# Funkce ledvin: Významné snížení proteinurie, nefritida pod kontrolou.

# Imunologické markery: Snížené hladiny protilátek proti dvouvláknové DNA a hladiny komplementu C3 a C4 se vrátily k normálu.

3.Dlouhodobé výsledky (12 měsíců):

# Trvalá remise: Paní C udržovala remisi bez léků po dobu jednoho roku bez známek relapsu SLE.

# Bezpečnost: Kromě mírného syndromu uvolnění cytokinů (CRS) neměla paní C žádné závažné vedlejší účinky. Její imunitní systém se po léčbě postupně zotavoval a znovu se objevující B buňky nevykazovaly patogenitu.

Celkově stav paní C ukázal pozoruhodné zlepšení a trvalou remisi po terapii CAR-T buňkami, což prokázalo potenciál této léčby u těžkého a refrakterního SLE.

Zpráva o testu buněk CART: