Mnohočetný myelom (MM)-02

Italský pacient hledá léčbu a je vyléčen z mnohočetného myelomu pomocí terapie CAR-T

Cinty, 66leté ženě, byl v Itálii diagnostikován mnohočetný myelom s lehkým řetězcem lambda, stadium I, v Itálii v říjnu 2018. Po 4 cyklech chemoterapie VTD se u ní vyvinula zlomenina v laterální třetině klíční kosti a periferní neuropatie. Při hledání účinnější léčby podstoupila v květnu 2019 a listopadu 2019 dvě autologní transplantace kmenových buněk, čímž dosáhla kompletní remise a byla udržována na perorálním lenalidomidu.

V srpnu 2020 však následné PET/CT vyšetření odhalilo novou kostní destrukci a rychlý nárůst volných lehkých řetězců v séru. Biopsie kostní dřeně ukázala progresi onemocnění a vyšetření FISH prokázalo novou cytogenetickou abnormalitu: t(11;14). Po 4 cyklech chemoterapie v režimu DVD, které začaly v září 2020, bylo její onemocnění nekontrolovatelné a dále progredovalo. I přes přechod na 3 cykly PCd režimu u ní bolest kostí přetrvávala a oboustranný edém dolní končetiny se zhoršil. Poté, co vyčerpala mnoho mezinárodně uznávaných účinných léčebných postupů a podstoupila dvě autologní transplantace kmenových buněk, vyvinula si rezistenci vůči mnoha lékům.

Když se prostřednictvím online informací dozvěděla o významné účinnosti klinické studie CAR-T v nemocnici Ludaopei, požádala o vízum a v březnu 2021 dorazila do Číny. Po měsíci karantény byla 22. dubna přijata do nemocnice Yanda Ludaopei. 2021. Po sérii vyšetření a hodnocení onemocnění dostala v květnu téhož roku infuzi buněk BCMA CAR-T po preconditioningu FC chemoterapií. Po infuzi byly její vitální funkce stabilní a kromě horečky nízkého stupně nezaznamenala žádné významné vedlejší účinky. Její oboustranné otoky dolních končetin postupně ustupovaly a s potěšením zaznamenala zlepšení celkového zdravotního stavu.

Jeden měsíc po infuzi CAR-T výsledky Cintyho testu ukázaly: 24hodinová kvantifikace proteinu v moči při 50 mg/den, významně snížená oproti vstupním hodnotám; sérové ​​volné lehké řetězce: FLC-K při 4,58 mg/l a FLC-A při 0,61 mg/l; a hodnocení kostní dřeně neprokázalo žádné významné plazmatické buňky. Byla klinicky hodnocena jako v kompletní remisi (CR).

V současné době, osm měsíců po návratu do Itálie, Cinty úplně zmizely bolesti zad a oboustranné otoky dolních končetin a Cinty se těší dobrému zdraví. Z tisíce mil daleko Cinty vyjádřila upřímnou vděčnost týmu v nemocnici Yanda Ludaopei a řediteli Zhang Xianovi.

Tyto dva klinické případy z nemocnice Ludaopei ukazují, že i pacienti s nízkou nebo žádnou expresí BCMA u mnohočetného myelomu mohou dosáhnout dobré účinnosti BCMA CAR-T buněčnou terapií. To představuje průlom v léčbě mnohočetného myelomu CAR-T a přináší novou naději pacientům s pokročilými poruchami plazmatických buněk a mnohočetným myelomem.