Inovativní genová terapie nabízí novou naději pro pacienty se srpkovitou anémií a thalasémií

Inovativní genová terapie nabízí novou naději pro pacienty se srpkovitou anémií a thalasémií

V převratném vývoji pro pacienty trpící srpkovitou anémií (SCD) a talasémií vykazuje nová genová terapie pozoruhodný úspěch. Tato terapie, která využívá pokročilou technologii úpravy genů CRISPR/Cas9, prokázala v klinických studiích 100% míru vyléčení a nabízí novou naději těm, kteří bojují s těmito závažnými krevními poruchami.

Terapie vyvinutá na vlastní platformě ModiHSC® se zaměřuje na genetické kořeny SCD a talasémie. Přesnou úpravou zesilovače BCL11A v autologních hematopoetických kmenových a progenitorových buňkách umožňuje terapie tělu produkovat vyšší hladiny fetálního hemoglobinu (HbF). Bylo prokázáno, že zvýšené hladiny HbF působí proti škodlivým účinkům srpkovitého hemoglobinu (HbS) a snižují příznaky SCD i talasémie, včetně prevence vazookluzivních krizí a zmírnění hemolytické anémie.

BIOOCUS, přední síla v oblasti genové terapie, ve spolupráci s nemocnicí Lu Daopei, pomohly přinést tuto inovativní léčbu pacientům. 

Klinický úspěch terapie nemá obdoby, dosud bylo léčeno 15 pacientů, kteří všichni dosáhli kompletní remise a významného zlepšení kvality života. Tato 100% míra vyléčení je významným milníkem v boji proti SCD a talasémii.

Terapie si získala mezinárodní uznání a odborníci z celého světa ji oslavují jako průlom v léčbě genetických poruch krve. Vyniká nejen svou účinností, ale také hospodárností. Na rozdíl od jiných genových terapií, které mohou být neúměrně drahé, nabízí tato léčba dostupnější cenový model, díky čemuž je životaschopnou možností pro širší okruh pacientů.

V jednom závažném případě došlo u 12letého pacienta s recidivujícími vazookluzivními krizemi a těžkou hemolytickou anémií k úplnému vymizení symptomů po léčbě touto genovou terapií. Tento případ mimo jiné zdůrazňuje transformační potenciál terapie pro pacienty s SCD a thalasémií po celém světě.

Vzhledem k tomu, že BIOOCUS pokračuje v rozšiřování dostupnosti této terapie, včetně nadcházejících klinických studií v Číně, budoucnost vypadá slibně pro osoby postižené těmito náročnými chorobami. S podporou nemocnice Lu Daopei je tato terapie nastavena tak, aby předefinovala standard péče o SCD a talasémii a nabídla novou chuť do života bezpočtu pacientů.

Pokud jste vy nebo vaši blízcí postiženi srpkovitou anémií nebo talasémií a máte zájem prozkoumat tuto inovativní léčbu, zveme vás, abyste nás kontaktovali. Náš tým je připraven poskytnout vám podporu a informace, které potřebujete, abyste mohli činit informovaná rozhodnutí o své cestě ke zdravotní péči.