Avanzata in a malatia autoimmune pediatrica: a terapia cellulare CAR-T guarisce i pazienti lupus

In u ghjugnu di u 2023, Uresa di 15 anni hà ricevutu a terapia di cellule CAR-T in l'Hospital Universitariu Erlangen, chì marca u primu usu di stu trattamentu innovativu per rallentà a progressione di lupus erythematosus sistemicu (SLE), una malatia autoimmune severa. Un annu dopu, Uresa si senti sana cum'è sempre, fora di uni pochi di friddi minori.

Uresa hè u primu zitellu trattatu per SLE cù immunoterapia in u Centru Tedescu di Immunoterapia (DZI) di l'Università Erlangen. U successu di stu trattamentu individualizatu hè statu publicatu in The Lancet.

U duttore Tobias Krickau, un reumatologu pediatricu in u Dipartimentu di Pediatria è Medicina di l'Adolescente di l'Erlangen University Hospital, spiegò l'unicità di l'usu di e cellule CAR-T per trattà e malatie autoimmune. Prima, a terapia CAR-T era appruvata solu per certi cancers di sangue avanzati.

Dopu chì tutti l'altri medicazione ùn anu micca pussutu cuntrullà l'aggravamentu di u SLE di Uresa, u squadra di ricerca hà affruntatu una decisione sfida: duverebbe esse aduprate queste cellule immune ingegneria per un zitellu cù una malatia autoimmune? A risposta era senza precedente, postu chì nimu avia pruvatu trattamentu CAR-T per e malatie autoimmune pediatriche prima.

A terapia di cellule CAR-T implica l'estrazione di alcune di e cellule immunitarie di u paziente (cellule T), l'equipaggiu di receptori di l'antigenu chimericu (CAR) in un laboratoriu pulitu specializatu, è poi reinfusing sti cellule mudificate in u paziente. Queste cellule CAR-T circulanu in u sangue, dirigendu è distrughjendu e cellule B autoreattive (dannusu).

I sintomi di Uresa anu cuminciatu in u vaghjimu di u 2022, cumprese migraine, fatigue, dolore di l'articulazione è di i musculi, è una rash faciale - segni tipici di lupus. Malgradu u trattamentu intensivu, a so cundizione hà aggravatu, affettendu i so reni è pruvucannu cumplicazioni severi.

A principiu di u 2023, dopu à parechje hospitalizazioni è trattamenti, cumprese a chimioterapia immunosuppressiva è u scambiu di plasma, a cundizione di Uresa si deteriorava finu à u puntu chì necessitava di dialisi. Isolata da l'amichi è a famiglia, a so qualità di vita hè cascata.

A squadra medica di l'Università di Erlangen, guidata da u prufessore Mackensen, accunsentì à pruduce è aduprà cellule CAR-T per Uresa dopu discussioni dettagliate. Stu usu cumpassione di a terapia CAR-T hè statu iniziatu sottu a lege di droghe di Germania è i regulamenti di l'usu di cumpassione.

U prugramma di terapia cellulare CAR-T in Erlangen, guidatu da u prufessore Georg Schett è u prufessore Mackensen, hà trattatu pazienti cù diverse malatie autoimmune, cumpresu SLE, dapoi u 2021. U so successu cù 15 pazienti hè statu publicatu in u New England Journal of Medicine in February. 2024, è stanu attualmente cunducendu u studiu CASTLE cù i participanti 24, tutti chì mostranu miglioramenti significativi.

Per preparà a terapia di cellule CAR-T, Uresa hà sottumessu a quimioterapia di dosi bassu per fà spaziu per e cellule CAR-T in u so sangue. U 26 di ghjugnu 2023, Uresa hà ricevutu e so cellule CAR-T persunalizate. À a terza settimana post-trattamentu, a so funzione renale è l'indicatori di lupus anu migliuratu, è i so sintomi sò gradualmente spariti.

U prucessu di trattamentu implicava una coordinazione curretta per assicurà l'efficacità di a quimioterapia è a prutezzione di a funzione renale restante. Uresa hà avutu solu effetti secundari minuri è hè stata liberata in u 11u ghjornu dopu à u trattamentu.

À a fini di lugliu 2023, Uresa hà tornatu in casa, hà finitu i so esami, è hà stabilitu novi scopi per u so avvene, cumpresu diventà indipindenti è ottene un cane. Hè stata felice di ricunnettà cù l'amichi è ripiglià una vita nurmale di l'adulescente.

U prufessore Mackensen hà spiegatu chì Uresa hà sempre un numeru significativu di cellule CAR-T in u so sangue, chì significa chì hà bisognu di infusioni d'anticorpi mensili finu à chì e so cellule B si ricuperanu. U duttore Krickau hà enfatizatu chì u successu di u trattamentu di Uresa hè dovutu à a stretta cullaburazione di parechje discipline mediche in u Centru Tedesco per l'Immunoterapia.

Uresa ùn hà più bisognu di medicazione o di dialisi, è i so rini sò stati ricuperati. U duttore Krickau è a so squadra pianificanu più studii per scopre u putenziale di e cellule CAR-T in u trattamentu di altre malatie autoimmune pediatriche.

Stu casu emblematicu dimustra u putenziale di a terapia cellulare CAR-T per furnisce una remissione à longu andà per i pazienti pediatrici cù malatie autoimmune severi cum'è SLE. U successu di u trattamentu di Uresa mette in risaltu l'impurtanza di l'intervenzione precoce è a cullaburazione multidisciplinaria. Ulteriori studii clinichi sò necessarii per cunfirmà a sicurezza è l'efficacità à longu andà di a terapia di cellule CAR-T per i zitelli cù malatie autoimmune.