Mieloma Multiple (MM) -01

Bona ricuperazione di un Pacientu di Mieloma Multiple Domesticu cù Terapia CAR-T Malgradu a Mancanza di Espressione BCMA

Una paziente femmina diagnosticata cun mieloma multiplo di tipu IgD-λ di stadiu IIIA in 2018 hà ricevutu trattamentu di prima linea principalmente cù bortezomib. Dopu à 3 ciculi, hà ottenutu una remissione completa (CR). In uttrovi 2018, hà subitu un trapianto autologo di cellule staminali hematopoietiche cum'è terapia di consolidazione, seguita da una terapia di mantenimentu cù lenalidomide. In l'aprile 2020, a malatia hè ricaduta, è hà sottumessu 7 cicli di trattamentu di seconda linea, rendendu una scarsa efficacità. De décembre 2020 à avril 2021, elle a reçu une chimiothérapie principalement avec daratumumab, mais la biopsie de la moelle osseuse a encore montré 21,763% de plasmacellule maligne monoclonale, avec une chaîne légère sans sérum λ à 1470 mg/L et une chaîne légère sans urine λ à 5330 mg/L. À questu tempu, avia esauritu i principali trattamenti standard è novi dispunibili in u paese, cumpresu sottumessu à un trapianto di cellule staminali autologu, cù l'ingressu in un prucessu clinicu CAR-T essendu a megliu opzione restante.

Riferita da i medichi lucali, hà presentatu à l'Hospital Ludaopei u 10 di maghju 2021, sperendu di iscrizzione in u so prucessu clinicu per a terapia BCMA CAR-T in mieloma multiplo (MM). À l'admission, era in un statu debilitatu cù u dolore generalizatu è frebba recurrente. Esaminazioni cumpletu cunfirmatu "mieloma multiplu, tipu di catena ligera λ, ISS stage III, R-ISS stage III, gruppu mSMART à altu risicu".

A scansione PET-CT hà revelatu una attività metabolica aumentata in a densità di i tessuti molli in a cavità di a medula ossea di femuri bilaterali è tibiali, indicativa di implicazione di tumore. A biòpsia di a medula ossea dimustrava 60,13% di cellule plasmatiche monoclonali maligne senza espressione di BCMA.

L'Hospital Ludaopei hà infurmatu à a paziente è a so famiglia nantu à l'efficacità di i trattamenti attuali per u mieloma multiplu negativu BCMA, chì ancu s'ellu hè potenzalmentu efficace secondu una certa letteratura, ùn manca di dati definitivi. Dopu à cunsiderà attente, u paziente è a so famiglia hà sceltu di prucede cù u pianu di trattamentu.

Dopu u precondizionamentu cù u regime FC, e cellule BCMA CAR-T sò state infuse u 1 di ghjugnu 2021, à l'Hospital Ludaopei. U paci hà sviluppatu a frebba post-infuzione, chì hè stata cuntrullata gradualmente cù trattamentu di supportu aggressivu anti-infettivu è sintomaticu. Quattordici ghjorni dopu à l'infuzione, a biòpsia di a medula di l'osse ùn mostrava micca residuali di plasma monoclonali maligni. Trenta un ghjornu dopu à l'infuzione, a biòpsia di a medula di l'osse hè stata negativa. L'immunofissazione sirica era negativa, a catena leggera libera di serum λ era in a norma normale, è a proteina M serica era negativa, chì indicava una remissione completa di a malatia.

Attualmente, più di 8 mesi dopu avè ricivutu l'infuzione di cellule BCMA CAR-T, u paci resta in remissione cumpleta cù una bona ricuperazione è una alta satisfaczione cù u risultatu di u trattamentu.