A terapia genica innovativa offre una nova speranza per i pazienti falciformi è talassemia

A terapia genica innovativa offre una nova speranza per i pazienti falciformi è talassemia

In un sviluppu rivoluzionariu per i pazienti chì soffrenu di anemia falciforme (SCD) è talassemia, una nova terapia genica dimostra un successu notevuli. Questa terapia, chì utilizza a tecnulugia avanzata di editazione di geni CRISPR / Cas9, hà dimustratu un tassu di curazione di 100% in i prucessi clinichi, offrendu una speranza rinnuvata à quelli chì battenu sti disordini di sangue severi.

A terapia, sviluppata cù a piattaforma proprietaria ModiHSC®, mira à e radiche genetiche di SCD è talassemia. Editendu precisamente l'amplificatore BCL11A in cellule staminali ematopoietiche autologiche è progenitrici, a terapia permette à u corpu di pruduce livelli più alti di l'emoglobina fetale (HbF). I livelli elevati di HbF sò stati dimustrati per contru à l'effetti dannosi di l'emoglobina falciforme (HbS) è riduce i sintomi di SCD è di talassemia, cumprese a prevenzione di crisi vaso-occlusive è l'alleviazione di l'anemia emolitica.

BIOOCUS, una forza di punta in u campu di a terapia genica, in cullaburazione cù l'Hospital Lu Daopei, hè stata strumentale per purtà stu trattamentu innovativu à i pazienti. 

U successu clinicu di a terapia hè senza paragone, cù 15 pazienti trattati finu à avà, tutti ottene una remissione cumpleta è miglioramenti significativi in ​​a so qualità di vita. Questa rata di cura di 100% hè una tappa impurtante in a lotta contru SCD è talassemia.

A terapia hà guadagnatu ricunniscenza internaziunale, cù l'esperti in u mondu sanu cum'è un avanzu in u trattamentu di i disordini genetichi di u sangue. Si distingue micca solu per a so efficacità, ma ancu per a so efficienza di costu. A cuntrariu di l'altri terapii genetichi, chì ponu esse prohibitivamente caru, stu trattamentu offre un mudellu di prezzu più accessibile, facendu una opzione viable per una gamma più larga di pazienti.

In un casu convincente, un paziente di 12 anni cù crisi vaso-occlusive recurrente è anemia emolitica severa hà sperimentatu una cessazione completa di i sintomi dopu u trattamentu cù sta terapia genica. Stu casu, frà altri, mette in risaltu u putenziale trasformativu di a terapia per i pazienti SCD è di talassemia in u mondu sanu.

Siccomu BIOOCUS cuntinueghja à espansione a dispunibilità di sta terapia, cumpresi i prucessi clinichi futuri in Cina, u futuru pare promettente per quelli affettati da queste malatie sfide. Cù u sustegnu di l'Hospital Lu Daopei, sta terapia hè destinata à ridefinisce u standard di cura per a SCD è a talassemia, offrendu un novu affittu di vita per innumerevoli pazienti.

Sì tù o un omu amatu hè affettatu da a drepanocitosi o talassemia è site interessatu à spiegà stu trattamentu innovativu, vi invitemu à cuntattateci. A nostra squadra hè pronta à furnisce u sustegnu è l'infurmazioni chì avete bisognu per piglià decisioni infurmate nantu à u vostru viaghju di salute.