Pag-uswag sa Pediatric Autoimmune Disease: Ang CAR-T Cell Therapy Nag-ayo sa Pasyente nga Lupus

Kaniadtong Hunyo 2023, ang 15-anyos nga si Uresa nakadawat CAR-T cell therapy sa Erlangen University Hospital, nagtimaan sa una nga paggamit sa kini nga bag-ong pagtambal aron mapahinay ang pag-uswag sa systemic lupus erythematosus (SLE), usa ka grabe nga sakit sa autoimmune. Usa ka tuig ang milabay, si Uresa mibati nga himsog sama kaniadto, gawas sa pipila ka gagmay nga mga sip-on.

Si Uresa ang unang bata nga gitambalan alang sa SLE nga adunay immunotherapy sa German Center for Immunotherapy (DZI) sa Erlangen University. Ang kalampusan sa kini nga indibidwal nga pagtambal gipatik sa The Lancet.

Si Dr. Tobias Krickau, usa ka pediatric rheumatologist sa Erlangen University Hospital's Department of Pediatrics and Adolescent Medicine, nagpatin-aw sa pagkatalagsaon sa paggamit sa CAR-T cells sa pagtambal sa mga sakit nga autoimmune. Kaniadto, ang CAR-T nga terapiya gi-aprobahan lamang alang sa pipila ka mga advanced nga kanser sa dugo.

Human napakyas ang tanang ubang tambal sa pagkontrolar sa nagkagrabe nga SLE ni Uresa, ang research team nag-atubang ug usa ka mahagitong desisyon: angay bang gamiton kining engineered immune cells sa bata nga adunay autoimmune disease? Ang tubag wala pa kaniadto, tungod kay wala’y usa nga misulay sa pagtambal sa CAR-T alang sa mga sakit sa autoimmune sa pediatric kaniadto.

Ang CAR-T cell therapy naglakip sa pagkuha sa pipila sa mga immune cells sa pasyente (T cells), pagsangkap kanila sa chimeric antigen receptors (CAR) sa usa ka espesyal nga limpyo nga lab, ug dayon pag-infuse pag-usab niining giusab nga mga selula ngadto sa pasyente. Kini nga mga CAR-T nga mga selyula nag-circulate sa dugo, nga gipunting ug gilaglag ang mga autoreactive (makadaot) nga mga B cells.

Ang mga simtomas ni Uresa nagsugod sa tingdagdag 2022, lakip ang mga migraine, kakapoy, sakit sa lutahan ug kaunuran, ug usa ka pantal sa nawong—mga tipikal nga timailhan sa lupus. Bisan pa sa intensive treatment, migrabe ang iyang kondisyon, nga nakaapekto sa iyang kidney ug nagpahinabog grabeng komplikasyon.

Sa sayong bahin sa 2023, pagkahuman sa daghang pagpaospital ug pagtambal, lakip ang immunosuppressive chemotherapy ug pagbinayloay sa plasma, ang kahimtang ni Uresa nagkagrabe hangtod sa punto kung diin kinahanglan niya ang dialysis. Nalain sa mga higala ug pamilya, ang iyang kalidad sa kinabuhi mius-os.

Ang medikal nga grupo sa Erlangen University, nga gipangulohan ni Propesor Mackensen, miuyon sa paghimo ug paggamit sa CAR-T nga mga selula alang sa Uresa human sa detalyadong mga diskusyon. Kini nga maloloy-on nga paggamit sa CAR-T nga terapiya gisugdan ubos sa balaod sa droga sa Germany ug mga regulasyon sa paggamit sa kalooy.

Ang programa sa CAR-T cell therapy sa Erlangen, nga gipangulohan ni Propesor Georg Schett ug Propesor Mackensen, nagtambal sa mga pasyente nga adunay lainlaing mga sakit sa autoimmune, lakip ang SLE, sukad 2021. Ang ilang kalampusan sa 15 nga mga pasyente gipatik sa New England Journal of Medicine kaniadtong Pebrero 2024, ug sila karon nagpahigayon sa CASTLE nga pagtuon uban sa 24 ka partisipante, ang tanan nagpakita sa mahinungdanon nga mga kalamboan.

Aron makapangandam alang sa CAR-T cell therapy, si Uresa mipailalom sa low-dose chemotherapy aron mahatagan og luna ang CAR-T cells sa iyang dugo. Niadtong Hunyo 26, 2023, nadawat ni Uresa ang iyang personal nga CAR-T cells. Sa ikatulong semana human sa pagtambal, ang iyang kidney function ug lupus indicators milambo, ug ang iyang mga sintomas anam-anam nga nawala.

Ang proseso sa pagtambal naglakip sa maampingong koordinasyon aron masiguro ang pagka-epektibo sa chemotherapy ug ang pagpanalipod sa nahabilin nga function sa kidney. Si Uresa nakasinati lamang og gamay nga epekto ug gipagawas sa ika-11 nga adlaw human sa pagtambal.

Sa ulahing bahin sa Hulyo 2023, si Uresa mipauli, mikompleto sa iyang mga eksaminasyon, ug nagtakda og bag-ong mga tumong alang sa iyang kaugmaon, lakip ang pagkahimong independente ug pagkuha og iro. Nalipay siya nga nakig-uban pag-usab sa mga higala ug nagpadayon sa normal nga kinabuhi sa tin-edyer.

Gipasabot ni Propesor Mackensen nga si Uresa aduna gihapoy daghang CAR-T nga mga selyula sa iyang dugo, nga nagpasabut nga kinahanglan niya ang binulan nga pagpuga sa antibody hangtod nga maulian ang iyang mga B cells. Gipasiugda ni Dr. Krickau nga ang kalampusan sa pagtambal ni Uresa tungod sa suod nga kolaborasyon sa daghang mga medikal nga disiplina sa German Center for Immunotherapy.

Wala na kinahanglana ni Uresa ang bisan unsang tambal o dialysis, ug ang iyang kidney hingpit nang naayo. Si Dr. Krickau ug ang iyang grupo nagplano ug dugang nga mga pagtuon aron masusi ang potensyal sa CAR-T cells sa pagtambal sa ubang mga pediatric autoimmune nga mga sakit.

Kini nga landmark nga kaso nagpakita sa potensyal sa CAR-T cell therapy aron mahatagan ug dugay nga kapasayloan alang sa mga pasyente sa bata nga adunay grabe nga mga sakit sa autoimmune sama sa SLE. Ang kalampusan sa pagtambal ni Uresa nagpasiugda sa kamahinungdanon sa sayo nga interbensyon ug multidisciplinary nga kolaborasyon. Ang dugang nga klinikal nga mga pagtuon gikinahanglan aron makumpirma ang dugay nga kaluwasan ug kaepektibo sa CAR-T cell therapy alang sa mga bata nga adunay mga sakit nga autoimmune.