Ang Innovative Gene Therapy Nagtanyag ug Bag-ong Paglaom alang sa Sickle Cell ug Thalassemia Pasyente

Ang Innovative Gene Therapy Nagtanyag ug Bag-ong Paglaom alang sa Sickle Cell ug Thalassemia Pasyente

Sa usa ka groundbreaking development alang sa mga pasyente nga nag-antos sa sickle cell disease (SCD) ug thalassemia, usa ka bag-ong gene therapy ang nagpakita sa talagsaong kalampusan. Kini nga terapiya, nga naggamit sa advanced CRISPR/Cas9 gene editing technology, nagpakita sa 100% nga rate sa pagkaayo sa mga klinikal nga pagsulay, nga naghatag ug nabag-o nga paglaum sa mga nakigbisog niining grabe nga mga sakit sa dugo.

Ang terapiya, nga gihimo gamit ang proprietary ModiHSC® nga plataporma, nagpunting sa genetic nga mga ugat sa SCD ug thalassemia. Pinaagi sa tukma nga pag-edit sa BCL11A enhancer sa autologous hematopoietic stem ug progenitor cells, ang terapiya makapahimo sa lawas nga makahimo og mas taas nga lebel sa fetal hemoglobin (HbF). Ang taas nga lebel sa HbF gipakita nga makapugong sa makadaot nga mga epekto sa sickle hemoglobin (HbS) ug makunhuran ang mga simtomas sa SCD ug thalassemia, lakip ang pagpugong sa mga krisis sa vaso-occlusive ug pagpagaan sa hemolytic anemia.

Ang BIOOCUS, usa ka nag-unang pwersa sa natad sa gene therapy, sa kolaborasyon sa Lu Daopei Hospital, nahimong instrumento sa pagdala niining bag-ong pagtambal sa mga pasyente. 

Ang klinikal nga kalampusan sa therapy dili hitupngan, nga adunay 15 nga mga pasyente nga gitambalan hangtod karon, ang tanan nakab-ot ang hingpit nga kapasayloan ug hinungdanon nga pag-uswag sa ilang kalidad sa kinabuhi. Kini nga 100% nga rate sa pagkaayo usa ka hinungdanon nga milestone sa pakigbatok sa SCD ug thalassemia.

Ang terapiya nakabaton ug internasyonal nga pag-ila, uban sa mga eksperto sa tibuok kalibotan nga nagdayeg niini isip usa ka kauswagan sa pagtambal sa genetic nga mga sakit sa dugo. Nagbarug kini dili lamang alang sa pagka-epektibo niini kondili alang usab sa pagka-epektibo niini. Dili sama sa ubang mga terapiya sa gene, nga mahimong mahal kaayo, kini nga pagtambal nagtanyag usa ka mas dali nga modelo sa pagpresyo, nga naghimo niini nga usa ka praktikal nga kapilian alang sa usa ka mas lapad nga sakup sa mga pasyente.

Sa usa ka mapugsanon nga kaso, ang usa ka 12-anyos nga pasyente nga adunay balik-balik nga vaso-occlusive crises ug grabe nga hemolytic anemia nakasinati og kompleto nga paghunong sa mga sintomas human sa pagtambal niini nga gene therapy. Kini nga kaso, ug uban pa, nagpasiugda sa pagbag-o nga potensyal sa therapy alang sa mga pasyente sa SCD ug thalassemia sa tibuuk kalibutan.

Samtang ang BIOOCUS nagpadayon sa pagpalapad sa pagkaanaa sa kini nga terapiya, lakip ang umaabot nga mga pagsulay sa klinika sa China, ang umaabot nga tan-awon nagsaad alang sa mga naapektuhan sa kini nga mga mahagiton nga sakit. Uban sa pagpaluyo sa Lu Daopei Hospital, kini nga terapiya gitakda aron mabag-o ang sukaranan sa pag-atiman sa SCD ug thalassemia, nga nagtanyag usa ka bag-ong pag-arkila sa kinabuhi alang sa dili maihap nga mga pasyente.

Kung ikaw o ang usa ka minahal naapektuhan sa sickle cell disease o thalassemia ug interesado sa pagsuhid niining bag-ong pagtambal, kami nagdapit kanimo sa pagkontak kanamo. Andam ang among team sa paghatag kanimo sa suporta ug impormasyon nga imong gikinahanglan aron makahimo ka og mga desisyon bahin sa imong panaw sa pag-atiman sa panglawas.