Lupus eritematós sistèmic (LES)-05

La Sra. C és una dona de 32 anys amb antecedents d'haver estat diagnosticada de lupus eritematós sistèmic (LES) fa dos anys. Els seus símptomes principals incloïen nefritis severa, artritis i erupcions cutànies. Tot i rebre múltiples teràpies immunosupressores (inclosos glucocorticoides, hidroxicloroquina i rituximab), la seva condició es va mantenir sense control.

Condició de pretractament:

Símptomes: dolor i inflor articulars intensos, erupcions persistents, fatiga significativa i brots de nefritis recurrents.

 Trobades de laboratori:

# Puntuació SLEDAI-2K: 16

# Nivells sèrics d'anticossos anti-ADN de doble cadena: elevats per sobre del rang normal

# Nivells de complement C3 i C4: per sota del rang normal

Procés de tractament:

1.Selecció del pacient: donada la ineficàcia dels tractaments tradicionals i la gravetat de la seva condició, la Sra. C va ser inscrita en un assaig clínic per a la teràpia amb cèl·lules CAR-T.

2.Preparació: abans de rebre la infusió de cèl·lules CAR-T, la Sra C es va sotmetre a un condicionament de quimioteràpia estàndard per esgotar els limfòcits existents i preparar-se per a la introducció de cèl·lules CAR-T.

3. Preparació cel·lular:

# Les cèl·lules T es van aïllar de la sang de la Sra. C.

# Aquestes cèl·lules T es van modificar genèticament al laboratori per expressar receptors d'antigens quimèrics (CAR) dirigits als antígens CD19 i BCMA.

4. Infusió cel·lular: després d'expansió i proves de qualitat, les cèl·lules CAR-T dissenyades es van tornar a infusionar al cos de la Sra. C.

5. Monitorització del pacient hospitalitzat: la Sra C va ser controlada a l'hospital durant 25 dies després de la infusió per observar possibles efectes secundaris i avaluar-ne l'eficàcia.

Resultats del tractament:

1. Resposta a curt termini:

# Millora dels símptomes: tres setmanes després de la infusió, la Sra C va experimentar reduccions significatives del dolor articular i la inflor, i les seves erupcions es van esvair gradualment.

# Resultats de laboratori: dos dies després de la infusió, les cèl·lules B de la sang de la Sra C es van eradicar completament, cosa que indica una orientació eficaç de les cèl·lules CAR-T.

2.Avaluació intermèdia (3 mesos):

# Puntuació SLEDAI-2K: reduït a 2, que indica una remissió substancial de la malaltia.

# Funció renal: reducció important de la proteinúria, amb nefritis controlada.

# Marcadors immunològics: disminució dels nivells d'anticossos anti-ADN de doble cadena i els nivells de complement C3 i C4 van tornar a la normalitat.

3.Resultats a llarg termini (12 mesos):

# Remissió sostinguda: la Sra C va mantenir una remissió sense fàrmacs durant un any sense signes de recaiguda del LES.

# Seguretat: a part de la síndrome d'alliberament de citocines lleu (CRS), la Sra C no va experimentar cap efecte secundari greu. El seu sistema immunitari es va recuperar gradualment després del tractament i les cèl·lules B reemergents no van mostrar patogenicitat.

En general, l'estat de la Sra C va mostrar una millora notable i una remissió sostinguda després de la teràpia amb cèl·lules CAR-T, demostrant el potencial d'aquest tractament per al LES sever i refractari.

Informe de prova de cèl·lules CART: