Mieloma múltiple (MM)-02

Un pacient italià busca tractament i es cura del mieloma múltiple amb teràpia CAR-T

Cinty, una dona de 66 anys, va ser diagnosticada amb mieloma múltiple de cadena lleugera lambda, estadi I de l'ISS, a Itàlia l'octubre de 2018. Després de rebre 4 cicles de quimioteràpia del règim de VTD, va desenvolupar una fractura al terç lateral de la clavícula i neuropatia perifèrica. Buscant un tractament més eficaç, es va sotmetre a dos trasplantaments de cèl·lules mare autòlegs el maig de 2019 i el novembre de 2019, aconseguint una remissió completa, i es va mantenir amb lenalidomida oral.

Tanmateix, l'agost de 2020, una exploració PET/TC de seguiment va revelar una nova destrucció òssia i un ràpid augment de les cadenes lleugeres lliures de sèrum. La biòpsia de medul·la òssia va indicar la progressió de la malaltia i les proves FISH van mostrar una nova anomalia citogenètica: t (11; 14). Després de 4 cicles de quimioteràpia amb règim de DVD a partir del setembre de 2020, la seva malaltia no es va controlar i va avançar encara més. Tot i canviar a 3 cicles del règim de PCd, el seu dolor ossi va persistir i l'edema bilateral de les extremitats inferiors va empitjorar. Després d'haver esgotat molts tractaments eficaços reconeguts internacionalment i sotmès a dos trasplantaments autòlegs de cèl·lules mare, va desenvolupar resistència a múltiples fàrmacs.

En conèixer l'eficàcia significativa de l'assaig clínic CAR-T a l'Hospital Ludaopei a través d'informació en línia, va sol·licitar un visat i va arribar a la Xina el març de 2021. Després d'un mes de quarantena, va ser ingressada a l'Hospital Yanda Ludaopei el 22 d'abril. 2021. Després d'una sèrie d'exàmens i avaluacions de la malaltia, va rebre una infusió de cèl·lules CAR-T BCMA després del precondicionament de la quimioteràpia FC el maig del mateix any. Després de la infusió, els seus signes vitals eren estables i no va experimentar cap efecte secundari significatiu, excepte la febre de baix grau. El seu edema bilateral de les extremitats inferiors va disminuir gradualment i es va agradar notar que la seva salut general millorava.

Un mes després de la infusió de CAR-T, els resultats de les proves de Cinty van mostrar: quantificació de proteïnes d'orina de 24 hores a 50 mg/dia, reduït significativament dels nivells d'ingrés; cadenes lleugeres lliures de sèrum: FLC-κ a 4,58 mg/L i FLC-λ a 0,61 mg/L; i l'avaluació de la medul·la òssia no va mostrar cèl·lules plasmàtiques significatives. Es va valorar clínicament que estava en remissió completa (CR).

Actualment, vuit mesos després de tornar a Itàlia, el mal d'esquena i l'edema bilateral de les extremitats inferiors de la Cinty han desaparegut completament i es troba en bona salut. Des de milers de quilòmetres de distància, Cinty va expressar el seu sincer agraïment a l'equip de l'Hospital Yanda Ludaopei i al director Zhang Xian.

Aquests dos casos clínics de l'Hospital Ludaopei demostren que fins i tot pacients amb una expressió baixa o nul·la de BCMA en el mieloma múltiple poden aconseguir una bona eficàcia amb la teràpia amb cèl·lules BCMA CAR-T. Això representa un avenç en el tractament CAR-T per al mieloma múltiple, aportant noves esperances als pacients amb trastorns avançats de cèl·lules plasmàtiques i mieloma múltiple.