Mieloma múltiple (MM)-01

Bona recuperació d'un pacient domèstic de mieloma múltiple amb teràpia CAR-T malgrat la manca d'expressió BCMA

Una pacient dona diagnosticada de mieloma múltiple tipus IgD-λ en etapa IIIA el 2018 va rebre tractament de primera línia principalment amb bortezomib. Després de 3 cicles, va aconseguir una remissió completa (CR). L'octubre de 2018, es va sotmetre a un trasplantament autòleg de cèl·lules mare hematopoètiques com a teràpia de consolidació, seguida d'una teràpia de manteniment amb lenalidomida. A l'abril de 2020, la malaltia va recaure i es va sotmetre a 7 cicles de tractament de segona línia, amb poca eficàcia. Des de desembre de 2020 fins a abril de 2021, va rebre quimioteràpia principalment amb daratumumab, però la biòpsia de medul·la òssia encara mostrava un 21,763% de cèl·lules plasmàtiques monoclonals malignes, amb una cadena lleugera lliure de sèrum λ a 1470 mg/L i una cadena lleugera lliure d'orina λ a 5330 mg/L. En aquest moment, havia esgotat els principals tractaments estàndard i nous disponibles a nivell nacional, inclòs el trasplantament autòleg de cèl·lules mare, sent la millor opció restant l'entrada a un assaig clínic CAR-T.

Referida pels metges locals, es va presentar a l'Hospital Ludaopei el 10 de maig de 2021, amb l'esperança d'inscriure's en el seu assaig clínic per a la teràpia BCMA CAR-T en el mieloma múltiple (MM). A l'ingrés, es trobava en un estat debilitat amb dolor generalitzat i febre recurrent. Els exàmens exhaustius van confirmar "mieloma múltiple, tipus de cadena lleugera λ, estadi III ISS, estadi III R-ISS, grup d'alt risc mSMART".

L'exploració PET-TC va revelar un augment de l'activitat metabòlica en la densitat dels teixits tous a les cavitats de la medul·la òssia dels fèmurs i les tíbies bilaterals, cosa que indica la implicació del tumor. La biòpsia de medul·la òssia va mostrar un 60, 13% de cèl·lules plasmàtiques monoclonals malignes sense expressió de BCMA.

L'Hospital de Ludaopei va informar a la pacient i a la seva família sobre l'eficàcia dels tractaments actuals per al mieloma múltiple BCMA-negatiu, que encara que potencialment eficaç segons certa literatura, no té dades definitives. Després d'una consideració acurada, la pacient i la seva família van decidir continuar amb el pla de tractament.

Després del precondicionament amb el règim de FC, les cèl·lules BCMA CAR-T es van infusionar l'1 de juny de 2021 a l'Hospital Ludaopei. El pacient va desenvolupar febre després de la infusió, que es va controlar gradualment amb un tractament antiinfecciós agressiu i de suport simptomàtic. Catorze dies després de la infusió, la biòpsia de medul·la òssia no va mostrar cèl·lules plasmàtiques monoclonals malignes residuals. Trenta-un dies després de la infusió, la biòpsia de medul·la òssia va romandre negativa. La immunofixació sèrica va ser negativa, la cadena lleugera lliure sèrica λ estava dins del rang normal i la proteïna sèrica M va ser negativa, cosa que indicava una remissió completa de la malaltia.

Actualment, més de 8 mesos després de rebre la infusió de cèl·lules BCMA CAR-T, el pacient es manté en remissió completa amb una bona recuperació i una gran satisfacció amb el resultat del tractament.