La teràpia gènica innovadora ofereix una nova esperança per als pacients amb falciformes i talassèmia

La teràpia gènica innovadora ofereix una nova esperança per als pacients amb falciformes i talassèmia

En un desenvolupament innovador per a pacients que pateixen drepanocitosis (SCD) i talassèmia, una nova teràpia gènica està demostrant un èxit notable. Aquesta teràpia, que utilitza la tecnologia avançada d'edició de gens CRISPR/Cas9, ha demostrat una taxa de curació del 100% en assaigs clínics, oferint una esperança renovada a aquells que lluiten contra aquests trastorns greus de la sang.

La teràpia, desenvolupada amb la plataforma patentada ModiHSC®, té com a objectiu les arrels genètiques de la SCD i la talassèmia. Mitjançant l'edició precisa del potenciador BCL11A en cèl·lules mare hematopoètiques i progenitores autòlogues, la teràpia permet que el cos produeixi nivells més alts d'hemoglobina fetal (HbF). S'ha demostrat que els nivells elevats d'HbF contraresten els efectes nocius de l'hemoglobina falciforme (HbS) i redueixen els símptomes tant de SCD com de talassèmia, inclosa la prevenció de crisis vaso-oclusives i l'alleujament de l'anèmia hemolítica.

BIOOCUS, una força líder en el camp de la teràpia gènica, en col·laboració amb l'Hospital Lu Daopei, ha estat fonamental per portar aquest tractament innovador als pacients. 

L'èxit clínic de la teràpia és inigualable, amb 15 pacients tractats fins ara, tots aconseguint una remissió completa i millores significatives en la seva qualitat de vida. Aquesta taxa de curació del 100% és una fita important en la lluita contra la SCD i la talassèmia.

La teràpia ha guanyat un reconeixement internacional, i experts de tot el món l'han aclamat com un avenç en el tractament dels trastorns genètics de la sang. Destaca no només per la seva eficàcia sinó també per la seva rendibilitat. A diferència d'altres teràpies gèniques, que poden ser prohibitivament costoses, aquest tractament ofereix un model de preus més accessible, el que el converteix en una opció viable per a un ventall més ampli de pacients.

En un cas convincent, un pacient de 12 anys amb crisis vasooclusives recurrents i anèmia hemolítica severa va experimentar un cessament total dels símptomes després del tractament amb aquesta teràpia gènica. Aquest cas, entre d'altres, destaca el potencial transformador de la teràpia per a pacients amb MSC i talassèmia a tot el món.

A mesura que BIOOCUS continua ampliant la disponibilitat d'aquesta teràpia, inclosos els propers assaigs clínics a la Xina, el futur sembla prometedor per als afectats per aquestes malalties tan difícils. Amb el suport de l'Hospital Lu Daopei, aquesta teràpia està destinada a redefinir l'estàndard d'atenció per a la MSC i la talassèmia, oferint una nova oportunitat de vida a innombrables pacients.

Si vostè o un ésser estimat està afectat per la malaltia de cèl·lules falciformes o la talassèmia i està interessat a explorar aquest tractament innovador, el convidem a contactar amb nosaltres. El nostre equip està preparat per oferir-vos el suport i la informació que necessiteu per prendre decisions informades sobre el vostre viatge assistencial.