Leucèmia limfoblàstica aguda (T-ALL)-04

Leucèmia limfoblàstica aguda cel·lular amb recaiguda precoç després del trasplantament i leucèmia combinada del sistema nerviós central

El pacient era un home de 15 anys, diagnosticat de leucèmia limfoblàstica aguda de cèl·lules T (T-ALL amb positivitat per STIL-TAL1, un gen de mal pronòstic) a finals de desembre de 2020, i va ser atès en un hospital local amb múltiples cicles de quimioteràpia regular per aconseguir una remissió completa. El 2 de juny de 2021 es va realitzar un trasplantament de cèl·lules mare hematopoietiques hemizigotes de pare a fill, però malauradament es va detectar una recaiguda de medul·la òssia als 3 mesos després del trasplantament i 1 cicle de quimioteràpia va ser ineficaç. Un cicle de quimioteràpia va ser ineficaç i, al mateix temps, va desenvolupar galtes abombades i fuites d'aire, cantonades de la boca tortes i una punció lumbar va suggerir el desenvolupament de leucèmia del sistema nerviós central.

T-ALL amb positivitat per STIL-TAL1, recaiguda precoç després d'un trasplantament al·logènic, combinat amb leucèmia del sistema nerviós central, és un cas molt difícil de tractar en l'era sense CAR-T. El pare del nen va preguntar sobre el director Zhang Qian de l'Hospital Ludoupe a través dels seus amics, i després d'una comunicació detallada, van arribar a l'Hospital Yanda Ludoupe, amb ganes de lluitar per les seves vides inscriure's en l'assaig clínic CAR-T.

El primer CAR-T va fallar, les cèl·lules tumorals es van multiplicar molt ràpidament i la seva vida va estar en perill.

El 26 d'octubre de 2021, el pacient va ingressar a la primera sala del Departament d'Hematologia. A causa de la ràpida multiplicació de cèl·lules tumorals, el pacient només podia ser tractat amb quimioteràpia per reduir la càrrega tumoral, i amb la injecció de la funda de punció lumbar de fàrmacs quimioterapèutics. El líquid cefaloraquidi va ser negatiu. Després que l'estat del pacient es va estabilitzar, es van recollir limfòcits del seu pare per al cultiu de cèl·lules CAR-T i el 19 de novembre es van infondre cèl·lules CAR-T CD7 del donant al pacient.

Uns dies després de la infusió, abans de l'expansió de les cèl·lules CAR-T, les cèl·lules tumorals del pacient es van tornar a multiplicar ràpidament i es va poder veure un gran nombre de cèl·lules progenitores a la sang perifèrica, de manera que el primer CAR-T va fallar.

Va passar que el nostre hospital estava duent a terme un assaig clínic de CAR-T universal (CD7 UCAR-T) per a la leucèmia limfoblàstica T aguda en aquesta etapa. Els pares estaven molt inquiets i van dir que volien provar el seu fill encara que hi hagués un 1% de possibilitats. El director Zhang Qin va tornar a parlar amb la família i va decidir inscriure el seu fill al nostre assaig clínic CD7 UCAR-T.

# Remissió completa després de la inscripció a l'assaig clínic CD7 UCAR-T, ara 2 mesos després del trasplantament

El 2 de desembre, el pacient va rebre una infusió de cèl·lules CD7 U-CART, que es van utilitzar per reduir la càrrega tumoral alhora que proporcionaven un tractament de suport simptomàtic actiu. El 2 de desembre, es van infondre cèl·lules CD7 U-CART al pacient. Després de la infusió, el pacient va tenir una febre alta persistent durant diversos dies i estava de mal humor. Els signes vitals del pacient es van estabilitzar gradualment i la temperatura corporal es va normalitzar gradualment després que el pacient fos tractat amb teràpia antiinfecciosa i de rehidratació per part del personal mèdic.

La punció òssia i lumbar els dies 18 i 28 després de la infusió de CD7 UCAR-T va mostrar una remissió completa amb MRD negatiu. L'estat mental del nen va anar millorant, li va recuperar la gana i es va tornar a actiu, i la seva mare, que plorava cada dia, va veure per fi un somriure que feia temps que no es veia.

Actualment, el pacient s'ha sotmès a un segon TCMH hemicompatible al nostre hospital durant 2 mesos, i la malaltia encara es troba en remissió completa.