Sistemski eritematozni lupus (SLE)-05
Gospođa C je 32-godišnja žena kojoj je prije dvije godine dijagnosticiran sistemski eritematozni lupus (SLE). Njeni primarni simptomi uključivali su teški nefritis, artritis i osip. Iako je primala višestruke imunosupresivne terapije (uključujući glukokortikoide, hidroksihlorokin i rituksimab), njeno stanje je ostalo nekontrolisano.
Stanje prije tretmana:
Simptomi: Jaki bol i otok u zglobovima, uporni osip, značajan umor i rekurentni napadi nefritisa.
Laboratorijski nalazi:
# SLEDAI-2K rezultat: 16
# Nivoi anti-dvolančanih DNK antitela u serumu: Povišeni iznad normalnog opsega
# Nivoi komplementa C3 i C4: Ispod normalnog opsega
Proces tretmana:
1. Odabir pacijenata: S obzirom na neefikasnost tradicionalnih tretmana i ozbiljnost njenog stanja, gospođa C je bila uključena u kliničko ispitivanje za terapiju ćelijama CAR-T.
2.Priprema: Prije nego što je primila infuziju CAR-T ćelija, gospođa C je bila podvrgnuta standardnoj hemoterapiji da bi iscrpila postojeće limfocite i pripremila se za uvođenje CAR-T ćelija.
3. Priprema ćelije:
# T ćelija je izolovano iz krvi gospođe C.
# Ove T ćelije su genetski modifikovane u laboratoriji za ekspresiju himernih antigenskih receptora (CAR) ciljanih na CD19 i BCMA antigene.
4. Infuzija ćelija: Nakon proširenja i testiranja kvaliteta, konstruisane CAR-T ćelije su ponovo unete u telo gospođe C.
5. Stacionarno praćenje: Gospođa C je praćena u bolnici 25 dana nakon infuzije kako bi se uočile potencijalne nuspojave i procijenila efikasnost.
Ishodi liječenja:
1. Kratkoročni odgovor:
# Poboljšanje simptoma: U roku od tri sedmice nakon infuzije, gospođa C je iskusila značajno smanjenje bolova u zglobovima i otoka, a njeni osipovi su postepeno nestali.
# Laboratorijski rezultati: Dva dana nakon infuzije, B ćelije u krvi gospođe C su potpuno iskorijenjene, što ukazuje na efikasno ciljanje CAR-T ćelija.
2. Srednjoročna evaluacija (3 mjeseca):
# SLEDAI-2K rezultat: smanjen na 2, što ukazuje na značajnu remisiju bolesti.
# Bubrežna funkcija: Značajno smanjenje proteinurije, s nefritisom pod kontrolom.
# Imunološki markeri: Smanjeni nivoi anti-dvolančanih DNK antitela, a nivoi komplementa C3 i C4 su se vratili na normalu.
3. Dugoročni rezultati (12 mjeseci):
# Održana remisija: gospođa C je održavala remisiju bez lijekova godinu dana bez znakova relapsa SLE.
# Sigurnost: Osim sindroma blagog oslobađanja citokina (CRS), gospođa C nije iskusila nikakve ozbiljne nuspojave. Njen imuni sistem se postepeno oporavljao nakon tretmana, a B ćelije koje su se ponovo pojavljivale nisu pokazale patogenost.
Sve u svemu, stanje gospođe C pokazalo je značajno poboljšanje i trajnu remisiju nakon terapije CAR-T ćelijama, što pokazuje potencijal ovog tretmana za teški i refraktorni SLE.
CART izvještaj o testu ćelije:
opis2