Multipli mijelom (MM)-02

Italijanski pacijent traži liječenje i izliječen je od višestrukog mijeloma CAR-T terapijom

Cinty, 66-godišnjoj ženi, dijagnosticiran je multipli mijelom lambda lakog lanca, ISS stadijum I, u Italiji u oktobru 2018. Nakon što je primila 4 ciklusa hemoterapije po VTD režimu, razvila je frakturu u lateralnoj trećini klavikule i periferna neuropatija. U potrazi za efikasnijim tretmanom, podvrgnuta je dvije autologne transplantacije matičnih ćelija u maju 2019. i novembru 2019. godine, postigavši ​​potpunu remisiju i održavana je na oralnom lenalidomidu.

Međutim, u kolovozu 2020., naknadni PET/CT skener otkrio je novu destrukciju kosti i brzo povećanje lakih lanaca bez seruma. Biopsija koštane srži je pokazala progresiju bolesti, a FISH testiranje je pokazalo novu citogenetsku abnormalnost: t(11;14). Nakon 4 ciklusa hemoterapije DVD režima počevši od septembra 2020., njena bolest je bila nekontrolisana i dalje je napredovala. Uprkos prelasku na 3 ciklusa PCd režima, njen bol u kostima je potrajao i obostrani edem donjih ekstremiteta se pogoršao. Nakon što je iscrpila mnoge međunarodno priznate efikasne tretmane i prošla kroz dvije autologne transplantacije matičnih ćelija, razvila je otpornost na više lijekova.

Nakon što je saznala za značajnu efikasnost kliničkog ispitivanja CAR-T u bolnici Ludaopei putem internetskih informacija, podnela je zahtev za vizu i stigla u Kinu u martu 2021. Nakon mesec dana karantina, primljena je u bolnicu Yanda Ludaopei 22. aprila, 2021. Nakon niza pregleda i procjena bolesti, primila je infuziju BCMA CAR-T ćelija nakon predkondicioniranja FC kemoterapije u maju iste godine. Nakon infuzije, njeni vitalni znaci su bili stabilni i nije iskusila značajne nuspojave osim niske temperature. Njen bilateralni edem donjih ekstremiteta postupno je popuštao i sa zadovoljstvom je primijetila da se njeno cjelokupno zdravlje poboljšava.

Mjesec dana nakon infuzije CAR-T, Cintyjevi rezultati testa su pokazali: 24-časovnu kvantifikaciju proteina u urinu pri 50 mg/dan, značajno smanjena u odnosu na nivoe prijema; laki lanci bez seruma: FLC-κ na 4,58 mg/L i FLC-λ na 0,61 mg/L; i evaluacija koštane srži nije pokazala značajne plazma ćelije. Klinički je procijenjeno da je u potpunoj remisiji (CR).

Trenutno, osam mjeseci nakon povratka u Italiju, Cintyni su bolovi u leđima i obostrani edem donjih ekstremiteta potpuno nestali, a ona je dobrog zdravlja. Hiljadama milja daleko, Cinty je izrazila iskrenu zahvalnost timu bolnice Yanda Ludaopei i direktoru Zhang Xianu.

Ova dva klinička slučaja iz bolnice Ludaopei pokazuju da čak i pacijenti sa niskom ili nikakvom ekspresijom BCMA kod multiplog mijeloma mogu postići dobru efikasnost sa BCMA CAR-T ćelijskom terapijom. Ovo predstavlja napredak u CAR-T liječenju multiplog mijeloma, donoseći novu nadu pacijentima s uznapredovalim poremećajima plazma ćelija i multiplim mijelomom.