Multipli mijelom (MM)-01

Dobar oporavak domaćeg pacijenta sa multiplim mijelomom sa CAR-T terapijom uprkos nedostatku ekspresije BCMA

Pacijentica s dijagnozom multiplog mijeloma tipa IIIA IgD-λ 2018. godine primala je liječenje prve linije uglavnom bortezomibom. Nakon 3 ciklusa, postigla je potpunu remisiju (CR). U oktobru 2018. godine podvrgnuta joj je autologna transplantacija matičnih stanica krvotvornog sustava kao konsolidirajuća terapija, nakon čega je uslijedila terapija održavanja lenalidomidom. U aprilu 2020. bolest se ponovila, a ona je prošla 7 ciklusa liječenja druge linije, što je rezultiralo slabom efikasnošću. Od decembra 2020. do aprila 2021. primala je kemoterapiju uglavnom daratumumabom, ali biopsija koštane srži je i dalje pokazala 21,763% malignih monoklonskih plazma ćelija, sa λ bez seruma lakog lanca na 1470 mg/L i bez lakog lanca u urinu na 5330 mg/L. Do tog vremena, iscrpila je glavne standardne i nove tretmane dostupne u zemlji, uključujući podvrgavanje autolognoj transplantaciji matičnih ćelija, a najbolja preostala opcija bila je ulazak u kliničko ispitivanje CAR-T.

Preporučena od strane lokalnih ljekara, prijavila se u bolnicu Ludaopei 10. maja 2021., nadajući se da će se upisati u njihovo kliničko ispitivanje za BCMA CAR-T terapiju multiplog mijeloma (MM). Po prijemu je bila u oslabljenom stanju sa generalizovanim bolom i periodičnom groznicom. Sveobuhvatnim pregledima je potvrđen „multipli mijelom, tip lakog lanca λ, ISS stadijum III, R-ISS stadijum III, mSMART grupa visokog rizika“.

PET-CT skeniranje je otkrilo povećanu metaboličku aktivnost u gustini mekog tkiva unutar šupljina koštane srži bilateralnih femura i tibije, što ukazuje na zahvaćenost tumora. Biopsija koštane srži pokazala je 60,13% malignih monoklonskih plazma ćelija bez ekspresije BCMA.

Bolnica Ludaopei informisala je pacijentkinju i njenu porodicu o efikasnosti trenutnih tretmana za BCMA-negativni multipli mijelom, koji, iako je potencijalno efikasan prema nekoj literaturi, nema definitivne podatke. Nakon pažljivog razmatranja, pacijent i njena porodica su odlučili da nastave sa planom lečenja.

Nakon predkondicioniranja sa FC režimom, BCMA CAR-T ćelije su infundirane 1. juna 2021. u bolnici Ludaopei. Pacijent je nakon infuzije dobio groznicu, koja je postupno kontrolirana agresivnim antiinfektivnim i simptomatskim suportivnim liječenjem. Četrnaest dana nakon infuzije, biopsija koštane srži nije pokazala rezidualne maligne monoklonske plazma ćelije. Trideset jedan dan nakon infuzije, biopsija koštane srži je ostala negativna. Serumska imunofiksacija je bila negativna, λ slobodnog lakog lanca u serumu je bio u granicama normale, a serumski M protein je bio negativan, što ukazuje na potpunu remisiju bolesti.

Trenutno, više od 8 mjeseci nakon što je primio infuziju BCMA CAR-T ćelija, pacijent ostaje u potpunoj remisiji sa dobrim oporavkom i visokim zadovoljstvom ishodom liječenja.