Inovativna genska terapija nudi novu nadu za pacijente sa srpastim ćelijama i talasemijom

Inovativna genska terapija nudi novu nadu za pacijente sa srpastim ćelijama i talasemijom

U revolucionarnom razvoju za pacijente koji pate od bolesti srpastih stanica (SCD) i talasemije, nova genska terapija pokazuje izuzetan uspjeh. Ova terapija, koja koristi naprednu tehnologiju za uređivanje gena CRISPR/Cas9, pokazala je stopu izlječenja od 100% u kliničkim ispitivanjima, nudeći obnovljenu nadu onima koji se bore s ovim teškim poremećajima krvi.

Terapija, razvijena sa vlasničkom ModiHSC® platformom, cilja na genetske korijene ISS i talasemije. Preciznim uređivanjem pojačivača BCL11A u autolognim hematopoetskim matičnim i progenitorskim ćelijama, terapija omogućava tijelu da proizvodi više razine fetalnog hemoglobina (HbF). Pokazalo se da povišeni nivoi HbF suzbijaju štetne efekte srpastog hemoglobina (HbS) i smanjuju simptome ISS i talasemije, uključujući prevenciju vazookluzivnih kriza i ublažavanje hemolitičke anemije.

BIOOCUS, vodeća snaga na polju genske terapije, u saradnji sa bolnicom Lu Daopei, bila je ključna u donošenju ovog inovativnog tretmana pacijentima. 

Klinički uspjeh terapije je bez premca, s do sada liječenim 15 pacijenata, koji su svi postigli potpunu remisiju i značajna poboljšanja kvalitete života. Ova stopa izlječenja od 100% je značajna prekretnica u borbi protiv ISS i talasemije.

Terapija je stekla međunarodno priznanje, a stručnjaci širom svijeta je hvale kao napredak u liječenju genetskih poremećaja krvi. Ističe se ne samo po svojoj djelotvornosti već i po isplativosti. Za razliku od drugih genskih terapija, koje mogu biti pretjerano skupe, ovaj tretman nudi pristupačniji model cijena, što ga čini održivom opcijom za širi krug pacijenata.

U jednom uvjerljivom slučaju, 12-godišnji pacijent s rekurentnim vazookluzivnim krizama i teškom hemolitičkom anemijom doživio je potpuni prestanak simptoma nakon liječenja ovom genskom terapijom. Ovaj slučaj, između ostalog, naglašava transformativni potencijal terapije za pacijente s ISS i talasemijom širom svijeta.

Kako BIOOCUS nastavlja da proširuje dostupnost ove terapije, uključujući nadolazeća klinička ispitivanja u Kini, budućnost izgleda obećavajuće za one koji su pogođeni ovim izazovnim bolestima. Uz podršku bolnice Lu Daopei, ova terapija je postavljena da redefinira standard njege za ISS i talasemiju, nudeći novi život za bezbroj pacijenata.

Ako ste vi ili vaša voljena osoba oboljeli od bolesti srpastih stanica ili talasemije i zainteresirani ste za istraživanje ovog inovativnog tretmana, pozivamo vas da nas kontaktirate. Naš tim je spreman pružiti vam podršku i informacije koje su vam potrebne za donošenje informiranih odluka o vašem putu prema zdravstvenoj zaštiti.