Множествен миелом (MM)-02

Италиански пациент търси лечение и е излекуван от мултиплен миелом с CAR-T терапия

Cinty, 66-годишна жена, беше диагностицирана с ламбда лека верига мултиплен миелом, ISS стадий I, в Италия през октомври 2018 г. След като получи 4 цикъла на VTD схема на химиотерапия, тя разви фрактура в латералната трета на ключицата и периферна невропатия. В търсене на по-ефективно лечение тя претърпя две автоложни трансплантации на стволови клетки през май 2019 г. и ноември 2019 г., постигайки пълна ремисия, и беше поддържана на перорален леналидомид.

Въпреки това през август 2020 г. последващо PET/CT сканиране разкри ново разрушаване на костите и бързо нарастване на свободните от серум леки вериги. Биопсията на костен мозък показва прогресия на заболяването, а FISH тестът показва нова цитогенетична аномалия: t(11;14). След 4 цикъла на химиотерапия по схема на DVD, започващи през септември 2020 г., болестта й беше неконтролирана и прогресира допълнително. Въпреки преминаването към 3 цикъла от режима PCd, болката в костите й продължава и двустранният оток на долните крайници се влошава. След като е изчерпала много международно признати ефективни лечения и е претърпяла две автоложни трансплантации на стволови клетки, тя развива резистентност към множество лекарства.

След като научава за значителната ефикасност на клиничното изпитване CAR-T в болница Лудаопей чрез онлайн информация, тя кандидатства за виза и пристига в Китай през март 2021 г. След месец карантина тя е приета в болница Янда Лудаопей на 22 април, 2021 г. След поредица от прегледи и оценки на заболяването, тя получи инфузия на BCMA CAR-T клетки след предварителна химиотерапия с FC през май същата година. След инфузията нейните жизнени показатели са стабилни и тя не е имала значителни странични ефекти с изключение на субфебрилна температура. Нейният двустранен оток на долните крайници постепенно намаля и тя с удоволствие забеляза, че цялостното й здраве се подобрява.

Един месец след инфузията на CAR-T, резултатите от теста на Cinty показаха: 24-часова количествена оценка на протеина в урината при 50 mg/ден, значително намалена от нивата на прием; свободни от серум леки вериги: FLC-κ при 4.58 mg/L и FLC-λ при 0.61 mg/L; и оценката на костния мозък не показва значими плазмени клетки. Клинично е оценено, че е в пълна ремисия (CR).

В момента, осем месеца след завръщането си в Италия, болките в гърба и двустранният оток на долните крайници на Синти са напълно изчезнали и тя е в добро здраве. От хиляди километри разстояние Cinty изрази искрената си благодарност към екипа в болница Yanda Ludaopei и директора Zhang Xian.

Тези два клинични случая от болница Ludaopei показват, че дори пациенти с ниска или никаква експресия на BCMA при мултиплен миелом могат да постигнат добра ефикасност с терапия с BCMA CAR-T клетки. Това представлява пробив в CAR-T лечението на мултиплен миелом, което носи нова надежда на пациенти с напреднали нарушения на плазмените клетки и мултиплен миелом.