Множествен миелом (MM)-01

Добро възстановяване на домашен пациент с мултиплен миелом с CAR-T терапия въпреки липсата на експресия на BCMA

Пациентка, диагностицирана с мултиплен миелом тип IIIA IgD-λ през 2018 г., получи лечение от първа линия основно с бортезомиб. След 3 цикъла тя постигна пълна ремисия (CR). През октомври 2018 г. тя претърпя автоложна трансплантация на хематопоетични стволови клетки като консолидираща терапия, последвана от поддържаща терапия с леналидомид. През април 2020 г. заболяването се рецидивира и тя претърпя 7 цикъла на лечение от втора линия, което доведе до слаба ефикасност. От декември 2020 г. до април 2021 г. тя получава химиотерапия главно с даратумумаб, но биопсията на костния мозък все още показва 21,763% злокачествени моноклонални плазмени клетки, със свободна от серум лека верига λ при 1470 mg/L и свободна от урина лека верига λ от 5330 mg/L. До този момент тя е изчерпала основните стандартни и нови лечения, налични в страната, включително подложена на автоложна трансплантация на стволови клетки, като влизането в клинично изпитване CAR-T е най-добрият оставащ вариант.

Препоръчана от местни лекари, тя се яви в болница Ludaopei на 10 май 2021 г., надявайки се да се запише в тяхното клинично изпитване за терапия с BCMA CAR-T при мултиплен миелом (MM). При постъпването тя беше в отслабено състояние с генерализирани болки и повтарящи се температури. Цялостните прегледи потвърдиха "мултиплен миелом, тип λ лека верига, ISS стадий III, R-ISS стадий III, mSMART високорискова група."

PET-CT сканирането разкрива повишена метаболитна активност в плътността на меките тъкани в кухините на костния мозък на двустранните бедрени кости и тибиите, което е показателно за засягане на тумора. Биопсията на костен мозък показва 60,13% злокачествени моноклонални плазмени клетки без експресия на BCMA.

Болница Ludaopei информира пациента и нейното семейство за ефикасността на настоящите лечения за BCMA-негативен мултиплен миелом, който въпреки че е потенциално ефективен според някои литературни данни, няма окончателни данни. След внимателно обмисляне пациентката и нейното семейство избраха да продължат с плана за лечение.

След предварителна подготовка с FC режим, BCMA CAR-T клетки бяха вливани на 1 юни 2021 г. в болница Ludaopei. Пациентът развива треска след инфузията, която постепенно се контролира с агресивно антиинфекциозно и симптоматично поддържащо лечение. Четиринадесет дни след инфузията биопсията на костен мозък не показва остатъчни злокачествени моноклонални плазмени клетки. Тридесет и един дни след инфузията биопсията на костен мозък остава отрицателна. Серумната имунофиксация е отрицателна, серумната свободна лека верига λ е в нормални граници, а серумният М протеин е отрицателен, което показва пълна ремисия на заболяването.

В момента, повече от 8 месеца след получаване на BCMA CAR-T клетъчна инфузия, пациентът остава в пълна ремисия с добро възстановяване и висока степен на удовлетвореност от резултата от лечението.