Иновативната генна терапия предлага нова надежда за пациенти със сърповидно-клетъчна и таласемия

Иновативната генна терапия предлага нова надежда за пациенти със сърповидно-клетъчна и таласемия

В новаторско развитие за пациенти, страдащи от сърповидно-клетъчна болест (SCD) и таласемия, нова генна терапия демонстрира забележителен успех. Тази терапия, която използва усъвършенствана технология за редактиране на ген CRISPR/Cas9, показа 100% процент на излекуване в клинични изпитвания, предлагайки нова надежда на тези, които се борят с тези тежки кръвни заболявания.

Терапията, разработена със собствената платформа ModiHSC®, е насочена към генетичните корени на SCD и таласемия. Чрез прецизно редактиране на BCL11A усилвателя в автоложни хематопоетични стволови и прогениторни клетки, терапията позволява на тялото да произвежда по-високи нива на фетален хемоглобин (HbF). Доказано е, че повишените нива на HbF противодействат на увреждащите ефекти на сърповидния хемоглобин (HbS) и намаляват симптомите както на SCD, така и на таласемия, включително предотвратяване на вазооклузивни кризи и облекчаване на хемолитичната анемия.

BIOOCUS, водеща сила в областта на генната терапия, в сътрудничество с болница Lu Daopei, допринесе за предоставянето на това иновативно лечение на пациентите. 

Клиничният успех на терапията е несравним, като досега са лекувани 15 пациенти, като всички са постигнали пълна ремисия и значително подобрение в качеството на живот. Този процент на 100% излекуване е важен крайъгълен камък в борбата срещу SCD и таласемия.

Терапията получи международно признание, като експерти по целия свят я приветстват като пробив в лечението на генетични кръвни заболявания. Той се отличава не само със своята ефикасност, но и със своята рентабилност. За разлика от други генни терапии, които могат да бъдат прекалено скъпи, това лечение предлага по-достъпен модел на ценообразуване, което го прави жизнеспособна опция за по-широк кръг от пациенти.

В един завладяващ случай, 12-годишен пациент с повтарящи се вазооклузивни кризи и тежка хемолитична анемия е получил пълно спиране на симптомите след лечение с тази генна терапия. Този случай, наред с други, подчертава трансформативния потенциал на терапията за SCD и пациенти с таласемия в световен мащаб.

Тъй като BIOOCUS продължава да разширява наличността на тази терапия, включително предстоящите клинични изпитвания в Китай, бъдещето изглежда обещаващо за тези, засегнати от тези предизвикателни заболявания. С подкрепата на болница Lu Daopei, тази терапия е настроена да предефинира стандарта на грижа за SCD и таласемия, предлагайки нов живот на безброй пациенти.

Ако вие или ваш близък сте засегнати от сърповидно-клетъчна анемия или таласемия и се интересувате от изследването на това иновативно лечение, ви каним да се свържете с нас. Нашият екип е готов да ви предостави подкрепата и информацията, от която се нуждаете, за да вземете информирани решения относно вашето здравеопазване.