Інавацыйная генная тэрапія прапануе новую надзею для пацыентаў з серпападобна-клеткавай хваробай і таласеміяй

Інавацыйная генная тэрапія прапануе новую надзею для пацыентаў з серпападобна-клеткавай хваробай і таласеміяй

У наватарскай распрацоўцы для пацыентаў, якія пакутуюць ад серпападобна-клеткавай анеміі (SCD) і таласеміі, новая генная тэрапія дэманструе выдатны поспех. Гэтая тэрапія, якая выкарыстоўвае перадавую тэхналогію рэдагавання генаў CRISPR/Cas9, паказала 100% вылечванне ў ходзе клінічных выпрабаванняў, даючы новую надзею тым, хто змагаецца з гэтымі цяжкімі захворваннямі крыві.

Тэрапія, распрацаваная з дапамогай запатэнтаванай платформы ModiHSC®, накіравана на генетычныя карані ССД і таласеміі. За кошт дакладнага рэдагавання энхансера BCL11A ў аутологичных крывятворных ствалавых клетках і клетках-папярэдніках тэрапія дазваляе арганізму вырабляць больш высокі ўзровень фетальнага гемаглабіну (HbF). Было паказана, што павышаныя ўзроўні HbF супрацьстаяць пашкоджвальным эфектам серпападобнага гемаглабіну (HbS) і памяншаюць сімптомы як ССД, так і таласеміі, уключаючы прафілактыку вазоокклюзіонных крызаў і палягчэнне гемолітіческой анеміі.

BIOOCUS, вядучая сіла ў галіне геннай тэрапіі, у супрацоўніцтве з бальніцай Lu Daopei адыграла важную ролю ў прадастаўленні гэтага інавацыйнага метаду лячэння пацыентам. 

Клінічны поспех тэрапіі беспрэцэдэнтны: да гэтага часу прайшлі лячэнне 15 пацыентаў, усе яны дасягнулі поўнай рэмісіі і значнага паляпшэння якасці жыцця. Гэты паказчык 100% лячэння з'яўляецца важнай вяхой у барацьбе з ССД і таласеміяй.

Тэрапія атрымала міжнароднае прызнанне, і эксперты па ўсім свеце вітаюць яе як прарыў у лячэнні генетычных захворванняў крыві. Ён вылучаецца не толькі сваёй эфектыўнасцю, але і эканамічнай эфектыўнасцю. У адрозненне ад іншых метадаў геннай тэрапіі, якія могуць быць занадта дарагімі, гэта лячэнне прапануе больш даступную мадэль цэнаўтварэння, што робіць яго жыццяздольным варыянтам для больш шырокага кола пацыентаў.

У адным пераканаўчым выпадку ў 12-гадовага пацыента з перыядычным вазоокклюзивным крызам і цяжкай гемолітіческой анеміяй назіралася поўнае спыненне сімптомаў пасля лячэння гэтай геннай тэрапіяй. Гэты выпадак, сярод іншага, падкрэслівае трансфармацыйны патэнцыял тэрапіі ССД і пацыентаў з таласеміяй ва ўсім свеце.

Паколькі BIOOCUS працягвае пашыраць даступнасць гэтай тэрапіі, уключаючы будучыя клінічныя выпрабаванні ў Кітаі, будучыня для тых, хто пацярпеў ад гэтых складаных захворванняў, выглядае шматспадзеўнай. Пры падтрымцы бальніцы Лу Даапэй гэтая тэрапія павінна пераасэнсаваць стандарт лячэння ССД і талассеміі, прапаноўваючы новае дыханне незлічоным пацыентам.

Калі вы ці ваш блізкі чалавек пакутуеце ад серпападобна-клетачнай анеміі або таласеміі і зацікаўлены ў вывучэнні гэтага інавацыйнага лячэння, мы запрашаем вас звязацца з намі. Наша каманда гатова даць вам падтрымку і інфармацыю, неабходную для прыняцця абгрунтаваных рашэнняў наконт вашага шляху аховы здароўя.