Uşaq Otoimmün Xəstəliyində sıçrayış: CAR-T Hüceyrə Terapiyası Lupus Xəstəsini Sağaldır
2023-cü ilin iyun ayında 15 yaşlı Uresa Erlangen Universiteti Xəstəxanasında CAR-T hüceyrə terapiyası aldı və bu, ağır otoimmün xəstəlik olan sistemik lupus eritematosusun (SLE) inkişafını yavaşlatmaq üçün bu innovativ müalicənin ilk istifadəsini qeyd etdi. Bir il sonra Uresa bir neçə xırda soyuqdəyməni nəzərə almasaq, özünü əvvəlki kimi sağlam hiss edir.
Uresa Erlangen Universitetinin Alman İmmunoterapiya Mərkəzində (DZI) immunoterapiya ilə SLE-dən müalicə olunan ilk uşaqdır. Bu fərdi müalicənin uğuru The Lancet-də dərc olunub.
Erlangen Universiteti Xəstəxanasının Pediatriya və Adolesan Təbabəti Departamentinin uşaq revmatoloqu Dr.Tobias Krickau otoimmün xəstəliklərin müalicəsində CAR-T hüceyrələrindən istifadənin unikallığını izah etdi. Əvvəllər CAR-T terapiyası yalnız müəyyən inkişaf etmiş qan xərçəngləri üçün təsdiq edilmişdir.
Bütün digər dərmanlar Uresanın pisləşən SLE-ni idarə edə bilmədikdən sonra tədqiqat qrupu çətin bir qərarla üzləşdi: bu mühəndislik immun hüceyrələri otoimmün xəstəliyi olan bir uşaq üçün istifadə edilməlidirmi? Cavab görünməmiş idi, çünki əvvəllər heç kim pediatrik otoimmün xəstəliklər üçün CAR-T müalicəsinə cəhd etməmişdi.
CAR-T hüceyrə terapiyası xəstənin bəzi immun hüceyrələrinin (T hüceyrələrinin) çıxarılmasını, onların xüsusi təmiz laboratoriyada kimerik antigen reseptorları (CAR) ilə təchiz edilməsini və sonra bu dəyişdirilmiş hüceyrələrin xəstəyə yenidən infuziya edilməsini əhatə edir. Bu CAR-T hüceyrələri qanda dövr edir, autoreaktiv (zərərli) B hüceyrələrini hədəf alır və məhv edir.
Uresanın simptomları 2022-ci ilin payızında başladı, o cümlədən miqren, yorğunluq, oynaq və əzələ ağrıları və üzdə səpgi – lupusun tipik əlamətləri. İntensiv müalicəyə baxmayaraq, onun vəziyyəti pisləşərək böyrəklərinə təsir edib və ağır fəsadlar törədib.
2023-cü ilin əvvəlində, immunosupressiv kimyaterapiya və plazma mübadiləsi də daxil olmaqla çoxsaylı xəstəxanaya yerləşdirmə və müalicələrdən sonra Uresanın vəziyyəti dializ tələb edəcək dərəcədə pisləşdi. Dostlarından və ailəsindən təcrid olunaraq onun həyat keyfiyyəti kəskin şəkildə aşağı düşdü.
Professor Mackensenin rəhbərlik etdiyi Erlangen Universitetinin tibbi qrupu ətraflı müzakirələrdən sonra Uresa üçün CAR-T hüceyrələrinin istehsalı və istifadəsinə razılıq verdi. CAR-T terapiyasının bu şəfqətli istifadəsi Almaniyanın narkotik qanunu və mərhəmətli istifadə qaydalarına əsasən başlanmışdır.
Professor Georg Schett və professor Mackensenin rəhbərlik etdiyi Erlangendə CAR-T hüceyrə terapiyası proqramı 2021-ci ildən SLE də daxil olmaqla müxtəlif otoimmün xəstəlikləri olan xəstələri müalicə edir. Onların 15 xəstə ilə əldə etdiyi uğur fevral ayında New England Journal of Medicine-də dərc olunub. 2024-cü ildir və onlar hazırda 24 iştirakçı ilə CASTLE tədqiqatını aparır, hamısı əhəmiyyətli irəliləyişlər göstərir.
CAR-T hüceyrə terapiyasına hazırlaşmaq üçün Uresa qanında CAR-T hüceyrələrinə yer açmaq üçün aşağı dozalı kimyaterapiyadan keçdi. 26 iyun 2023-cü ildə Uresa fərdiləşdirilmiş CAR-T hüceyrələrini aldı. Müalicədən sonrakı üçüncü həftədə onun böyrək funksiyası və lupus göstəriciləri yaxşılaşdı və simptomları tədricən yox oldu.
Müalicə prosesi kemoterapinin effektivliyini və qalan böyrək funksiyasının qorunmasını təmin etmək üçün diqqətli koordinasiyadan ibarət idi. Uresa yalnız kiçik yan təsirlərlə qarşılaşdı və müalicədən sonra 11-ci gündə evə buraxıldı.
2023-cü ilin iyul ayının sonlarında Uresa evə qayıtdı, imtahanlarını başa vurdu və müstəqil olmaq və it almaq da daxil olmaqla, gələcəyi üçün yeni hədəflər qoydu. O, dostları ilə yenidən əlaqə qurmaqdan və normal yeniyetmə həyatına davam etməkdən məmnun idi.
Professor Mackensen izah etdi ki, Uresanın qanında hələ də xeyli sayda CAR-T hüceyrələri var, yəni B hüceyrələri bərpa olunana qədər onun aylıq antikor infuziyalarına ehtiyacı var. Doktor Krickau vurğulamışdır ki, Uresanın müalicəsinin uğuru Almaniya İmmunoterapiya Mərkəzində çoxsaylı tibbi fənlərin sıx əməkdaşlığı sayəsində olmuşdur.
Uresanın artıq heç bir dərmana və dializə ehtiyacı yoxdur və böyrəkləri tam sağalıb. Dr. Krickau və komandası digər uşaq otoimmün xəstəliklərinin müalicəsində CAR-T hüceyrələrinin potensialını araşdırmaq üçün əlavə tədqiqatlar planlaşdırır.
Bu əlamətdar hadisə SLE kimi ağır otoimmün xəstəlikləri olan uşaq xəstələri üçün uzunmüddətli remissiya təmin etmək üçün CAR-T hüceyrə terapiyasının potensialını nümayiş etdirir. Uresanın müalicəsinin uğuru erkən müdaxilənin və multidissiplinar əməkdaşlığın vacibliyini vurğulayır. Otoimmün xəstəlikləri olan uşaqlar üçün CAR-T hüceyrə terapiyasının uzunmüddətli təhlükəsizliyini və effektivliyini təsdiqləmək üçün əlavə klinik tədqiqatlara ehtiyac var.